Avidity Biosciences, Inc. heeft tijdens het 28e jaarlijkse congres van de World Muscle Society ("WMS") nieuwe gegevens gepresenteerd over haar klinische studie naar AOC 1001 voor volwassenen met myotone dystrofie type 1 (DM1). De nieuwe gegevens die op WMS werden gepresenteerd, laten verbetering zien in aanvullende functionele metingen die eerder gerapporteerde positieve gegevens, die verbeteringen lieten zien in myotonie, spierkracht en mobiliteit, aanvullen. Deze nieuwe gegevens omvatten: Meerdere aanvullende krachtmetingen: Handgreep.

Samengestelde score voor manuele spiertesten (MMT). Zowel bovenste als onderste Quantitative Muscle Testing totaalscore composites. DM1-Activ, een door de patiënt gerapporteerd resultaat (PRO) dat activiteiten van het dagelijks leven meet (bijv. douchen, familie of vrienden bezoeken en de trap oplopen).

Nieuwe gegevens die op WMS werden gepresenteerd, hadden ook betrekking op de gunstige veiligheid en verdraagbaarheid van AOC 1001 op lange termijn uit de MARINA-OLE? studie, met meer dan 200 infusies met een totale blootstelling van 46,2 patiëntjaren. De meest voorkomende ongewenste voorvallen (AE's) in het MARINA-OLE-onderzoek waren procedurele pijn (22%), pijn in extremiteiten (zoals pijn/pijn in arm, been of voet) (16%) en hoofdpijn (16%).

Er was één opgeloste AE van milde toename van leverenzymen. Er zijn geen bijwerkingen van bloedarmoede gemeld in het MARINA-OLE onderzoek. In het Fase 1/2 klinische programma van MARINA® was de bloedarmoede asymptomatisch, behalve bij één deelnemer die geen behandeling nodig had.

Er zijn geen stopzettingen geweest in de MARINA-OLE studie. De Vennootschap heeft de dosisescalatie van 12 deelnemers van 2 mg/kg naar 4 mg/kg AOC 1001 in de MARINA-OLE studie voltooid, zoals toegestaan door de U.S. Food and Drug Administration ("FDA") in verband met de versoepeling door de FDA van de gedeeltelijke klinische stop op AOC 1001 in mei 2023. Gegevens van deze dosisescalatie toonden geen neurologische voorvallen en geen MRI-veranderingen na dosering.

Het bedrijf blijft samenwerken met de FDA aan een oplossing voor de gedeeltelijke klinische stop. Het bedrijf blijft op schema om in de eerste helft van 2024 een eerste blik te werpen op de werkzaamheidsgegevens van AOC 1001 uit de MARINA-OLE studie.