Op 17 mei 2023 gaf Avidity Biosciences, Inc. een update over de status van de gedeeltelijke klinische stopzetting van haar AOC 1001 productkandidaat. Het bedrijf kondigde aan dat de U.S. Food and Drug Administration (de "FDA") de gedeeltelijke klinische stop met betrekking tot AOC 1001 heeft versoepeld, waardoor Avidity het aantal deelnemers die 4 mg/kg AOC 1001 ontvangen in de MARINA Open-Label Extension (MARINA-OLE) studie kan verdubbelen door de dosisescalatie van ongeveer 12 deelnemers die momenteel het 2 mg/kg niveau ontvangen naar het 4 mg/kg niveau van AOC 1001. Alle andere deelnemers blijven op hun huidige doseringsniveau van 2 mg/kg of 4 mg/kg AOC 1001.

Door deze actie van de FDA kan de onderneming ook nieuwe deelnemers inschrijven op het doseringsniveau van 2 mg/kg. De gegevens van de MARINA-OLE studie zullen worden gebruikt om de AOC 1001 pivotale dosis en fase 3 studieopzet voor volwassenen met myotone dystrofie type 1 (DM1) te finaliseren. Avidity blijft op schema om eind 2023 een eerste blik op gegevens van de MARINA-OLE-studie te delen.