Amniotics AB (publ) heeft bekendgemaakt dat het Comité voor weesgeneesmiddelen (COMP) van het Europees Geneesmiddelenbureau (EMA) een positief advies heeft uitgebracht waarin het de aanwijzing van PulmoStem (AmnioPul-02) als weesgeneesmiddel aanbeveelt voor de behandeling van primaire transplantaatdysfunctie (PGD) na longtransplantatie. PulmoStem is een geneesmiddel voor geavanceerde therapie (ATMP), bestaande uit allogene mesenchymale stamcellen (MSC) geëxtraheerd uit amnionvocht van de termijn en geselecteerd met antilichamen tegen een longrelevante celoppervlaktemarker, ontwikkeld voor de behandeling van PGD na longtransplantatie. Amniotics verwacht in 2024 een klinische studie te starten waarin PulmoStem voor deze indicatie wordt geëvalueerd.

PGD na longtransplantatie is een multifactoriële parenchymbeschadiging en disfunctie van de getransplanteerde long die zich ontwikkelt in de eerste 72 uur na transplantatie zonder aanwijsbare secundaire oorzaken. PGD van de long komt voor bij ongeveer 20% tot 30% van de ontvangers van longtransplantaties en wordt gekenmerkt door slechte oxygenatie, lage longcompliance en is een significante risicofactor voor overlijden op korte en lange termijn. Er is momenteel geen behandeling voor PGD, behalve langdurige ziekenhuisopname en geavanceerde intensive care.

Volgens het EMA is er behoefte aan efficiëntere behandelingsopties. Achtergrondgegevens van Amniotica geven aan dat PulmoStem het potentieel heeft om longschade aanzienlijk te verminderen en de overleving in deze patiëntenpopulatie te vergroten. In de EU wordt de status van weesgeneesmiddel toegekend aan producten die een ziekte behandelen, voorkomen of diagnosticeren die levensbedreigend of chronisch invaliderend is en waaraan minder dan 5 op de 10.000 mensen in de EU lijden.

Sponsors die in de EU de status van weesgeneesmiddel krijgen, profiteren van protocolassistentie, een soort wetenschappelijk advies dat specifiek is voor weesgeneesmiddelen, vrijstelling of verlaging van bepaalde vergoedingen en tien jaar marktexclusiviteit als het geneesmiddel eenmaal op de markt is. De Europese Commissie is verantwoordelijk voor het toekennen van de aanwijzing als weesgeneesmiddel op basis van het positieve advies van het EMA.