Adverum Biotechnologies geeft ADVM-022 ontwikkelingsupdate en anticipeert op bedrijfsmijlpalen voor 2022
21 december 2021 om 14:00 uur
Delen
Adverum Biotechnologies, Inc. kondigde de voltooiing aan van een herziening van haar ADVM-022 programma, schetste plannen voor de volgende fase in de ontwikkeling van natte leeftijdsgebonden maculadegeneratie (natte AMD) en gaf de verwachte belangrijke mijlpalen voor 2022. Fase 2 proefopzet. Afhankelijk van de reglementaire beoordeling legt Adverum de laatste hand aan de opzet van een Fase 2-studie met ADVM-022 in natte AMD, waarbij de dosis van 2 X 10^11 (2E11) vg/oog en een lagere dosis van 6 X 10^10 vg/oog (6E10) vg/oog worden onderzocht, met drie nieuwe verbeterde steroïdenprofylaxeregimes, die naar verwachting van het bedrijf topische, intravitreale (IVT) en een combinatie van systemische en lokale steroïden zullen omvatten. Naar verwachting zullen ongeveer 72 patiënten deelnemen aan de studie, waarbij vergelijkbare eindpunten zullen worden geëvalueerd als in de Fase 1 OPTIC studie bij natte AMD. Deze studieopzet is gebaseerd op een uitgebreide analyse uitgevoerd door het klinische ontwikkelingsteam van het bedrijf en houdt rekening met de feedback van Adverums wetenschappelijke adviesraad en belangrijke deskundigen op het gebied van retina, uveitis en gentherapie. IND Wijziging. Adverum is van plan om in de eerste helft van 2022 een investigational new drug (IND) amendement in te dienen en contact op te nemen met de FDA met als doel een akkoord te bereiken over de opzet van de Fase 2 studie. Het bedrijf verwacht dit proces tegen midden 2022 te voltooien. Fase 2 Initiatie. Adverum begint met de voorbereidingen voor de Fase 2 studie van ADVM-022 in natte AMD, met de bedoeling om de eerste patiënt te doseren in Q32022. Vroege feedback van potentiële Fase 2 onderzoekers suggereert de voltooiing van de inschrijving voor de studie tegen eind 2022. Volledig gefinancierd. Adverum herhaalt haar verwachting dat haar kaspositie voldoende is om de activiteiten van het bedrijf, inclusief de ontwikkelingsplannen voor ADVM-022, tot 2024 te financieren.
Delen
Naar het originele artikel.
Wettelijke waarschuwing
Adverum Biotechnologies, Inc. is een gentherapiebedrijf in een klinische fase. Het bedrijf ontdekt en ontwikkelt gentherapieproductkandidaten die duurzame werkzaamheid bieden door duurzame expressie van een therapeutisch eiwit te induceren. De belangrijkste productkandidaat, ixoberogene soroparvovec (Ixo-vec), is een gentherapieproduct met één enkele intravitreale (IVT) injectie in het ziekenhuis, dat ontworpen is om duurzame afliberceptniveaus op lange termijn te leveren in combinatie met een aanhoudende behandelingsrespons, waardoor de behandelingslast en schommelingen in het maculaire vocht die gepaard gaan met frequente IVT-injecties met VEGF (Vascular Endothelial Growth Factor) verminderd worden. Ixo-vec wordt ontwikkeld voor de behandeling van patiënten met natte leeftijdsgebonden maculadegeneratie. De tweede productkandidaat, ADVM-062 (AAV.7m8-L-opsin), is een gentherapieproductkandidaat die wordt ontwikkeld voor de behandeling van patiënten die lijden aan blauwe kegelmonochromie (BCM) via een enkele IVT-injectie. Het ontwikkelt ook een pijplijn van gentherapieprogramma's in een vroeg stadium.