X4 Pharmaceuticals, Inc. organiseert een webinar over de nieuwe gegevens van het wereldwijde, cruciale 4WHIM fase 3-klinische onderzoek naar eenmaal daags oraal mavorixafor bij personen met het WHIM-syndroom. Na de aankondiging van positieve top-line gegevens van de 4WHIM studie in november 2022, richt het evenement zich op de impact van mavorixafor op de snelheid, de ernst en de duur van infecties bij deelnemers aan de studie. Belangrijkste hoogtepunten: Aantal infecties: In de studie resulteerde mavorixafor behandeling in een statistisch significante vermindering (~60%) van het jaarlijkse aantal infecties ten opzichte van placebo (p < 0,01).

Bovendien toonden de gegevens aan dat de vermindering groter was naarmate de behandeling langer duurde, waarbij deelnemers aan mavorixafor minder dan één infectie per jaar ondervonden tegenover 4,5 voor deelnemers aan placebo; tijdens de tweede 6 maanden van het onderzoek was het verschil ook statistisch significant (p < 0,005). Ernst van de infecties: Tijdens het onderzoek kreeg 29% (5 van 17) van de placebogebruikers infecties van graad 3 of hoger, terwijl slechts 7% (1 van 14) van de mavorixaforgebruikers een infectie van graad 3 of hoger opliep, wat neerkomt op een vermindering van 75% van het aantal personen met ernstige infecties. Belangrijk is dat de enige infectie van graad 3 in de mavorixafor-behandelarm plaatsvond tijdens de eerste 3 maanden van het onderzoek; na 3 maanden behandeling waren er geen ernstige infecties in de mavorixafor-arm, terwijl de frequentie van ernstige infecties bij degenen die placebo kregen onveranderd bleef gedurende de 52 weken durende onderzoeksperiode.

Duur van de infecties: In het onderzoek verminderde de behandeling met mavorixafor de totale duur (in dagen) van infecties met meer dan 70% in vergelijking met placebo, waarbij degenen die placebo kregen een gemiddelde van 7 weken (49,1 dagen) met infecties doormaakten gedurende de onderzoeksperiode van 52 weken, tegenover een gemiddelde van slechts 2 weken (14,1 dagen) met infecties voor degenen die met mavorixafor werden behandeld. Andere infectiecijfers: Behandeling met mavorixafor resulteerde in een 40% lagere totale infectiescore, een metriek die het aantal infecties en de ernst ervan combineert (LS-gemiddelde [95% CI]: mavorixafor, 7,41 [1,64u13,19]; placebo, 12,27 [7,24u17,30]). Behandeling met mavorixafor resulteerde ook in een vermindering van infecties van de bovenste en onderste luchtwegen en huidinfecties in vergelijking met die van placebo; deelnemers aan placebo hadden meer medische interventie nodig, waarbij 10 van de 17 deelnemers aan placebo behandeling met antibiotica nodig hadden in de loop van het onderzoek, tegenover 3 van de 14 die mavorixafor kregen; en lichte verbeteringen in wratten werden aangetoond in zowel de mavorixafor- als de placebogroep (geen verschil tussen de groepen).

Veiligheid en verdraagbaarheid: Zoals eerder gemeld, werd mavorixafor over het algemeen goed verdragen in het 4WHIM-onderzoek, met geen geneesmiddel-gerelateerde ernstige bijwerkingen, geen behandeling beperkende toxiciteiten, en geen stopzettingen vanwege de veiligheid. Ongeveer 90% van de deelnemers aan de studie bleven mavorixafor ontvangen in de lopende open-label uitbreidingsstudie. Een laat abstract van deze gegevens werd aanvaard voor mondelinge presentatie op de jaarlijkse bijeenkomst van de Clinical Immunology Society (CIS) die plaatsvindt van 18 tot 21 mei 2023 in St.

Louis, MO. Dr. Raffaele Badolato, professor in de kindergeneeskunde aan de universiteit van Brescia (Italië) en onderzoeker in de 4WHIM klinische studie, zal op zondag 21 mei om 11.30 uur CT een presentatie geven. Hoewel de sessie alleen live toegankelijk is voor deelnemers aan de conferentie, zal het bedrijf de presentatieslides tegelijk met de presentatie op zijn website plaatsen.

Daarnaast kondigt X4 ook aan dat het ingediende abstract van deze gegevens is geaccepteerd voor een mondelinge presentatie op de jaarlijkse bijeenkomst van de European Hematology Association (EHA), die plaatsvindt van 8 tot 15 juni 2023 in Frankfurt, Duitsland. Dr. Jean Donadieu, kinderarts op de Hemato Oncologische Afdeling van het Trousseau Ziekenhuis (Parijs), coördinator van het Franse Histiocytose Register, coördinator van de pediatrische tak van het Franse Histiocytose Referentie Centrum, en tevens onderzoeker in de 4WHIM klinische studie, zal een toegift mondelinge presentatie geven van de resultaten die op de CIS worden gepresenteerd.