Voyager Therapeutics, Inc. kondigt aan dat het een ontwikkelingskandidaat heeft geselecteerd voor zijn superoxide dismutase 1 (SOD1)-gemuteerde amyotrofische laterale sclerose (ALS) gentherapieprogramma. De onderneming verwacht medio 2025 een IND-aanvraag (investigational new drug) in te dienen bij de Food and Drug Administration voor de kandidaat. Voyager's SOD1-ALS leadkandidaat combineert een zeer krachtig siRNA-construct om de expressie van SOD1 te verminderen met een IV-toedienbare, bloed-hersenbarrière-penetrerende TRACER?

capsid. In een onderzoek bij niet-menselijke primaten toonde de kandidaat 73% vermindering van SOD1 aan in motorneuronen van het cervicale ruggenmerg na een enkele intraveneuze dosis bij cynomolgusmakaken. De kandidaat toonde robuuste knockdown van SOD1 op alle niveaus van het ruggenmerg en de motorische cortex.

Bovendien bleek de kandidaat in staat om zowel neuronen als astrocyten te transduceren, twee celtypes waarvan gedacht wordt dat ze een belangrijke rol spelen bij ALS. Voyager verwacht aanvullende gegevens over de kandidaat te kunnen presenteren op een komende wetenschappelijke conferentie. In gegevens die eerder werden gedeeld tijdens de jaarlijkse bijeenkomst van de American Society of Gene and Cell Therapy (ASGCT) in 2022, bleek dat een andere preklinische SOD1-ALS-kandidaat van Voyager de overleving met een mediaan van 152 dagen verhoogde in een G93A-muismodel, waarbij de overleving bij sommige dieren meer dan 430 dagen bedroeg.