Voyager Therapeutics, Inc. kondigt nieuwe gegevens aan van zijn twee preklinische programma's gericht tegen pathologisch tau voor de behandeling van de ziekte van Alzheimer. Gegevens over VY-TAU01, Voyager's belangrijkste kandidaat anti-tau antilichaam, en over Voyager's tau silencing gentherapie programma zullen worden gepresenteerd op de komende 2024 International Conference on Alzheimer's and Parkinson's Diseases and Related Neurological Disorders (AD/PD?? 2024), die plaatsvindt van 5-9 maart 2024 in Lissabon, Portugal.

Tau Silencing gentherapieprogramma: Intraveneuze toediening van BBB-penetrerend AAV dat primair kunstmatig microRNA bevat dat gericht is tegen tau, vermindert tau op grote schaal en krachtig in de hersenen van hTau-muizen. De gegevens tonen aan dat één enkele intraveneuze (IV) toediening van één van Voyager's tau silenences gentherapiekandidaten in muizen die menselijke tau uitdrukken resulteerde in een brede AAV-distributie over meerdere hersengebieden en dosisafhankelijke reducties in tau boodschapper-RNA (mRNA) niveaus tot 90%, die gepaard gingen met robuuste reducties in menselijke tau-eiwitniveaus in de hersenen. Voyager's tau silencing genetische therapieprogramma combineert gevectoriseerd tau-gericht siRNA met een eigen, bloed-hersenbarrière (BBB)-penetrerende capsule afgeleid van het TRACER?

ontdekkingsplatform. Op basis van deze gegevens heeft Voyager dit programma in een vergevorderd onderzoeksstadium gebracht en verwacht het in 2026 een aanvraag voor een investigational new drug (IND) in te dienen. VY-TAU01 Anti-Tau antilichaam: Farmacokinetiek en verdraagbaarheid van VY-TAU01.

VY-TAU1, een anti-tau antilichaam voor de behandeling van de ziekte van Alzheimer, in P301S muis en niet-menselijke primaat. Voyager zal ook nieuwe preklinische data rapporteren die aantonen dat VY-TAU01, het hoofdantilichaam van de Vennootschap gericht tegen pathologisch tau, en Ab-01, zijn murine surrogaat, goed werden verdragen en gunstige farmacokinetische profielen vertoonden na IV toediening in NHP's en P301S transgene muizen die pathologisch humaan tau uitdrukken. Voyager verwacht nog steeds een IND aanvraag voor VY-TAU01 in de eerste helft van 2024.