Voyager Therapeutics, Inc. kondigt aan dat de gezamenlijke stuurgroep met zijn partner Neurocrine Biosciences een hoofdkandidaat voor de ontwikkeling van het Friedreich's ataxie (FA) programma heeft geselecteerd. De kandidaat combineert een frataxine (FXN) genvervangingslading met een intraveneus toegediend, bloed-hersenbarrière penetrant, nieuw capside afgeleid van Voyager's TRACER? capsid ontdekkingsplatform.

De bedrijven verwachten dat het programma in 2025 naar de eerste klinische proeven voor mensen zal gaan. Het FA-programma wordt ontwikkeld in het kader van de strategische samenwerkingsovereenkomst van 2019 tussen Voyager en Neurocrine Biosciences voor onderzoek, ontwikkeling en commercialisering van bepaalde AAV-gentherapieproducten voor programma's gericht op ataxie van Friedreich en twee andere, niet nader genoemde doelwitten. Onder de voorwaarden van de 2019 samenwerkingsovereenkomst, komt Voyager in aanmerking om tot $ 1,3 miljard te ontvangen in potentiële ontwikkeling en commerciële mijlpaalbetalingen, gestaffelde royalty's op de netto-omzet, en programmafinanciering, en Voyager kan een optie uitoefenen voor 60/40 kosten- en winstdeling (Neurocrine/Voyager) in de VS voor het FA-programma na de vaststelling door de gezamenlijke stuurgroep van proof of mechanism op basis van vastgestelde mijlpalen en metrieken.