Voyager Therapeutics, Inc. Kondigt de selectie aan van een ontwikkelingskandidaat voor gentherapie voor Ataxie van Friedreich in samenwerking met Neurocrine Biosciences, wat leidt tot mijlpaalbetaling
26 februari 2024 om 13:00 uur
Delen
Voyager Therapeutics, Inc. kondigt aan dat de gezamenlijke stuurgroep met zijn partner Neurocrine Biosciences een hoofdkandidaat voor de ontwikkeling van het Friedreich's ataxie (FA) programma heeft geselecteerd. De kandidaat combineert een frataxine (FXN) genvervangingslading met een intraveneus toegediend, bloed-hersenbarrière penetrant, nieuw capside afgeleid van Voyager's TRACER? capsid ontdekkingsplatform.
De bedrijven verwachten dat het programma in 2025 naar de eerste klinische proeven voor mensen zal gaan. Het FA-programma wordt ontwikkeld in het kader van de strategische samenwerkingsovereenkomst van 2019 tussen Voyager en Neurocrine Biosciences voor onderzoek, ontwikkeling en commercialisering van bepaalde AAV-gentherapieproducten voor programma's gericht op ataxie van Friedreich en twee andere, niet nader genoemde doelwitten. Onder de voorwaarden van de 2019 samenwerkingsovereenkomst, komt Voyager in aanmerking om tot $ 1,3 miljard te ontvangen in potentiële ontwikkeling en commerciële mijlpaalbetalingen, gestaffelde royalty's op de netto-omzet, en programmafinanciering, en Voyager kan een optie uitoefenen voor 60/40 kosten- en winstdeling (Neurocrine/Voyager) in de VS voor het FA-programma na de vaststelling door de gezamenlijke stuurgroep van proof of mechanism op basis van vastgestelde mijlpalen en metrieken.
Delen
Naar het originele artikel.
Wettelijke waarschuwing
Voyager Therapeutics, Inc. is een biotechnologiebedrijf dat zich richt op de ontwikkeling van neurogenetische geneesmiddelen. De pijplijn van het bedrijf omvat programma's voor de ziekte van Alzheimer, amyotrofische laterale sclerose (ALS), de ziekte van Parkinson en verschillende andere ziekten van het centrale zenuwstelsel. Veel van de programma's zijn afgeleid van het TRACER AAV-capsid ontdekkingsplatform, dat wordt gebruikt om nieuwe capsids te genereren en bijbehorende receptoren te identificeren om mogelijk een hoge hersenpenetratie met genetische geneesmiddelen mogelijk te maken na intraveneuze dosering. De pijplijn van programma's, die zich allemaal in preklinische ontwikkeling bevinden, omvat Anti-Tau antilichaam (VY-TAU01), SOD1 Silencing Gene Therapy Program, Tau Silencing Gene Therapy Program, Vectorized Anti-Amyloid Antibody Early Research Program, Friedreich's Ataxia Program: VY-FXN01, GBA1-genvervangingsprogramma, HD-programma en anderen. VY-TAU01 is voor de behandeling van de ziekte van Alzheimer. Het SOD1 Silencing Gene Therapy Program is voor de behandeling van ALS.
Voyager Therapeutics, Inc. Kondigt de selectie aan van een ontwikkelingskandidaat voor gentherapie voor Ataxie van Friedreich in samenwerking met Neurocrine Biosciences, wat leidt tot mijlpaalbetaling