uniQure N.V. en Apic Bio hebben aangekondigd dat zij een wereldwijde licentieovereenkomst hebben gesloten voor APB-102 voor de behandeling van superoxide dismutase 1 (SOD1) amyotrofische laterale sclerose (ALS), een zeldzame, genetische vorm van ALS. Onder de overeenkomst verwerft uniQure de wereldwijde rechten voor de ontwikkeling en commercialisering van APB-102, als aanvulling op haar pijplijn van gentherapieën voor de behandeling van neurologische aandoeningen. De U.S. Food and Drug Administration heeft de investigational new drug (IND) aanvraag voor APB-102 goedgekeurd en heeft Orphan Drug en Fast Track-aanwijzingen toegekend.

APB-102 is ontworpen als een nieuwe, eenmalige, intrathecaal toegediende gentherapie voor ALS, veroorzaakt door mutaties in SOD1, een snel evoluerende, zeldzame motorneuronziekte die leidt tot verlies van alledaagse functies en uniform fataal is. Mutaties in het SOD1-gen van ALS zijn verantwoordelijk voor ongeveer een vijfde van alle erfelijke vormen van deze dodelijke ziekte(1) . APB-102 bestaat uit een recombinante AAVrh10-vector die een micro-ribonucleïnezuur (miRNA) tot expressie brengt dat ontworpen is om de expressie van SOD1 te onderdrukken met als doel de progressie van ALS bij patiënten met SOD1-mutaties te vertragen of mogelijk om te keren.

De klinische ontwikkeling van APB-102 is gebaseerd op bijna 30 jaar onderzoek dat het verband aantoont tussen de SOD1-genmutatie en ALS. Preklinische studies in een SOD1-ALS muismodel toonden aan dat APB-102 de overleving in de getroffen muizen sterk verbeterde. Relevante SOD1-reductie in ruggenmergmotorneuronen werd ook aangetoond bij knaagdieren, evenals bij niet-menselijke primaten bij voorgestelde klinische doses.

Volgens de voorwaarden van de overeenkomst zal uniQure een eerste contante betaling van $10 miljoen doen. Daarnaast zal uniQure aan Apic Bio tot $45 miljoen aan mijlpalen betalen na het bereiken van wettelijke goedkeuringen in de VS en Europa en vooraf gespecificeerde jaarlijkse netto-omzet, en een gestaffelde royalty op netto-omzet variërend van mid-single digits tot lage dubbele cijfers.SVB Securities trad op als exclusief financieel adviseur van uniQure in de transactie.Torreya Partners trad op als exclusief financieel adviseur van Apic Bio in de transactie.