uniQure N.V. kondigt bijgewerkte tussentijdse gegevens aan, inclusief tot 30 maanden follow-up, van 39 patiënten die zijn ingeschreven in de lopende Amerikaanse en Europese Fase I/II klinische onderzoeken naar AMT-130 voor de behandeling van de ziekte van Huntington. In de multicentrische klinische Fase I/II-studie van AMT-130 die in de VS wordt uitgevoerd, zijn in totaal 26 patiënten met de vroeg-manifeste ziekte van Huntington ingeschreven, waaronder een eerste cohort van 10 patiënten met een lage dosis (6 behandeld, 4 controle) met een follow-up van maximaal 30 maanden en een daaropvolgend cohort van 16 patiënten met een hoge dosis (10 behandeld, 6 controle) met een follow-up van maximaal 18 maanden. De patiënten werden gerandomiseerd voor behandeling met AMT-130 of een imitatie (schijn)operatie.

De Amerikaanse studie bestaat uit een geblindeerde kernstudieperiode van 12 maanden gevolgd door een ongeblindeerde langetermijnfollow-up van vijf jaar voor behandelde patiënten. Vier van de zes controlepatiënten in het hooggedoseerde cohort werden overgezet op behandeling en de overige twee patiënten voldeden niet aan de inclusiecriteria van het onderzoek. In de multicenter, open-label, Fase I/II klinische studie van AMT-130 die in Europa en het VK wordt uitgevoerd, namen in totaal 13 patiënten deel met dezelfde vroege manifeste criteria voor de ziekte van Huntington als in de Amerikaanse studie.

Zes patiënten werden behandeld met AMT-130 in het initiële cohort met lage doses en zeven patiënten werden behandeld in het daaropvolgende cohort met hoge doses. De gecombineerde Amerikaanse en Europese gegevens die in dit persbericht worden gepresenteerd, zijn onderworpen aan een sluitingsdatum van 30 september 2023 en omvatten geen werkzaamheids- en biomarkergegevens van de controlepatiënten die zijn overgestapt op behandeling.