uniQure N.V. heeft aangekondigd dat haar partner CSL de publicatie in het New England Journal of Medicine (NEJM) (Vol. 388 No. 8) heeft aangekondigd van de resultaten van de cruciale HOPE-B klinische studie die de werkzaamheid, duurzaamheid en veiligheid van HEMGENIX (etranacogene dezaparvovec-drlb) evalueert.

HEMGENIX is de eerste en enige gentherapie die is goedgekeurd voor de behandeling van volwassenen met hemofilie B die momenteel factor IX-profylaxetherapie gebruiken, of huidige of vroegere levensbedreigende bloedingen hebben, of herhaalde, ernstige spontane bloedingen hebben. De meerjarige klinische ontwikkeling van HEMGENIX werd geleid door uniQure en de sponsoring van de klinische studies ging over naar CSL nadat CSL de wereldwijde rechten voor de commercialisering van de behandeling had verkregen. HEMGENIX werd in november 2022 goedgekeurd door de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) en in februari 2023 door de Europese Commissie (EC) voor de Europese Unie.

De resultaten van de HOPE-B-studie, het grootste gentherapieonderzoek naar hemofilie B tot op heden, tonen volgens de auteurs aan dat HEMGENIX superieur is aan routinematige factor IX-profylaxe wat betreft Annualized Bleeding Rate (ABR), factor IX-activiteit, factor IX-therapieverbruik, factor IX-infusiesnelheid en spontane en gezamenlijke bloedingen ABR. De verhoogde factor IX-activiteit was ook zichtbaar vanaf week 3 en bleef 18 maanden gehandhaafd. Er werden geen ernstige bijwerkingen gemeld in verband met de behandeling met HEMGENIX.

Met name de in NEJM gepubliceerde resultaten tonen aan dat de ABR van spontane bloedingen en alle gewrichtsbloedingen met respectievelijk 71% (95% CI: 0,12, 0,71) en 78% (95% CI: 0,10, 0,46) daalde vanaf de eerste periode tot na de behandeling. Verder stopte 96,3% van de patiënten met factor IX-profylaxe vanaf dag 21 tot en met maand 18 na de behandeling. De jaarlijkse factor IX-infusies namen ook significant af van 72,5 infusies per deelnemer tijdens de lead-in periode (95% CI: 63,6, 82,7) tot 2,5 infusies (95% CI: 0,92, 6,96) na de behandeling.

De meest voorkomende bijwerkingen (incidentie =5%) waren verhoogde ALT, hoofdpijn, verhoogde creatinekinase in het bloed, griepachtige symptomen, infusiegerelateerde reacties, vermoeidheid, malaise en verhoogde AST.