Ultragenyx Pharmaceutical Inc. heeft aangekondigd dat het National Institute for Health and Care Excellence (NICE) een definitieve ontwerprichtlijn heeft uitgebracht waarin Evkeeza®? (evinacumab) aan de NHS England. Evkeeza wordt aanbevolen binnen de handelsvergunning als aanvulling op een dieet en andere lagedichtheid lipoproteïne-cholesterol (LDL-C) verlagende therapieën voor de behandeling van volwassenen en adolescente patiënten van 12 jaar en ouder met homozygote familiaire hypercholesterolemie (HoFH).

Evkeeza is de eerste behandeling met angiopoëtine-achtige 3 (ANGPTL3) remmer die is geïndiceerd voor deze zeldzame en slopende aandoening. NICE was van mening dat, ondanks onzekerheden in het bewijs van kosteneffectiviteit bij het vergelijken van evinacumab met lomitapide bij volwassenen met HoFH, er over het geheel genomen kostenbesparingen zijn met evinacumab in vergelijking met lomitapide. De NICE-commissie erkende dat klinisch onderzoek heeft aangetoond dat evinacumab, in combinatie met andere lipidenverlagende therapieën (LLT's), LDL-C-spiegels kan verlagen wanneer statines en andere LLT's deze niet voldoende hebben verlaagd.

NICE erkende ook dat adolescente patiënten met HoFH die LLT's met of zonder lipoproteïne-aferese krijgen, een grote onvervulde behoefte hebben omdat LLT's in deze patiëntenpopulatie beperkt effectief zijn, lipoproteïne-aferese traumatisch en tijdrovend kan zijn, en er mogelijk sprake is van ongelijke toegang als het beschikbaar wordt gesteld aan volwassenen en niet aan adolescenten. NICE was van mening dat Evkeeza voorziet in een onvervulde behoefte aan nieuwe behandelingen om LDL-C te verlagen, en dat Evkeeza de therapietrouw kan verbeteren omdat het eenmaal per maand (om de 4 weken) als een infuus wordt toegediend. Evkeeza wordt nu vergoed en is commercieel beschikbaar om voor te schrijven aan geschikte patiënten met HoFH in de VS, Engeland en Wales, Canada, Italië en Duitsland.