Ultragenyx Pharmaceutical Inc. heeft aangekondigd dat het Europees Geneesmiddelenbureau (EMA) de PRIME-aanduiding (Priority Medicine) heeft toegekend aan GTX-102 voor de behandeling van het Angelman-syndroom (AS). GTX-102 is een onderzoekend antisense oligonucleotide dat via intrathecale toediening wordt toegediend en is ontworpen om de expressie van UBE3A antisense transcript (UBE3A-AS) te targeten en te remmen. Het EMA kende deze aanwijzing toe als reactie op overtuigende vroege klinische gegevens van de uitbreidingscohorten in de Fase 1/2-studie van GTX-102 die klinisch significante verbeteringen aantonen in verschillende neurologische ontwikkelingsdomeinen, waaronder cognitie, receptieve communicatie en grove motoriek bij personen met het Angelman-syndroom.

Het PRIME predicaat wordt toegekend door de EMA om vroegtijdige en proactieve ondersteuning te bieden aan ontwikkelaars van veelbelovende geneesmiddelen die een belangrijk therapeutisch voordeel kunnen bieden ten opzichte van bestaande behandelingen of voordeel kunnen bieden aan patiënten zonder behandelingsmogelijkheden. Deze geneesmiddelen worden door de EMA beschouwd als prioritaire geneesmiddelen, die tot doel hebben ontwikkelingsplannen te optimaliseren en evaluaties te versnellen, zodat deze geneesmiddelen, die inspelen op belangrijke onbeantwoorde medische behoeften, patiënten sneller kunnen bereiken.