Taysha Gene Therapies, Inc. kondigt Fast Track-aanwijzing door de Amerikaanse FDA aan voor TSHA-102 in het Rett-syndroom
24 augustus 2023 om 14:00 uur
Delen
Taysha Gene Therapies, Inc. kondigde aan dat de Amerikaanse FDA Fast Track Designation (FTD) heeft toegekend aan TSHA-102, een zelfcomplementaire intrathecaal toegediende AAV9-genoverdrachttherapie in klinische evaluatie voor het syndroom van Rett. TSHA-102 maakt gebruik van de nieuwe miRNA-Responsive Auto-Regulatory Element (miRARE)-technologie die ontworpen is om de niveaus van MECP2 in het CZS per cel te beïnvloeden zonder risico op overexpressie. FTD is ontworpen om behandelingen sneller bij patiënten te laten aankomen door de ontwikkeling te vergemakkelijken en de beoordeling te versnellen van therapieën die de mogelijkheid bieden om onvervulde medische behoeften voor een ernstige of levensbedreigende aandoening aan te pakken.
Voordelen van FTD voor programma's zijn onder andere vroegtijdige en frequente interacties met de FDA tijdens het klinische ontwikkelingsproces en, als aan relevante criteria wordt voldaan, kan de FDA ook delen van een marketingaanvraag beoordelen voordat de sponsor de volledige aanvraag indient. TSHA-102 wordt geëvalueerd in de REVEAL Fase 1/2 studie voor volwassenen in Canada. De Amerikaanse FDA heeft de IND-aanvraag voor TSHA-102 bij pediatrische patiënten met het Rett-syndroom goedgekeurd en de onderneming verwacht de eerste pediatrische patiënt in het eerste kwartaal van 2024 te kunnen doseren.
Delen
Naar het originele artikel.
Wettelijke waarschuwing
Taysha Gene Therapies Inc is een biotechnologiebedrijf in een klinische fase, dat zich richt op de ontwikkeling van op adeno-geassocieerd virus (AAV)-gebaseerde gentherapieën voor ernstige monogene ziekten van het centrale zenuwstelsel. Het belangrijkste klinische programma van het bedrijf, TSHA-102, is in ontwikkeling voor de behandeling van het Rett-syndroom, een zeldzame neurologische ontwikkelingsstoornis. De Vennootschap evalueert TSHA-102 in de REVEALPhase I/II klinische studie voor adolescenten en volwassenen, een eerste open-label, gerandomiseerde, multicenter studie met dosisescalatie en dosisuitbreiding die de veiligheid en de voorlopige werkzaamheid van TSHA-102 evalueert bij vrouwelijke patiënten van 12 jaar en ouder met het Rett-syndroom. Het bedrijf heeft een wereldwijd recht verworven op een klinisch stadium, intrathecaal gedoseerd AAV9-gentherapieprogramma, TSHA-120, voor de behandeling van reusachtige axonale neuropathie (GAN). TSHA-120 werd door de Europese Commissie aangewezen als weesgeneesmiddel voor de behandeling van GAN.
TAYSHA GENE THERAPIES, INC. 
