Stealth BioTherapeutics Corp. kondigde de presentatie aan van nieuwe preklinische gegevens SBT-272 die een functionele verbetering aantonen in de bovenste motorneuronen met TDP-43 pathologie, die een belangrijke rol speelt in zowel amyotrofische laterale sclerose (ALS) als frontotemporale dementie (FTD). De gegevens werden gepresenteerd op het Keystone Neurodegeneration Symposium in Keystone, CO, dat van 5 tot 9 juni 2022 gehouden werd.

Een fase 1-studie om de veiligheid en verdraagbaarheid van SBT-272 bij gezonde vrijwilligers te evalueren is aan de gang. SBT-272 heeft de structurele integriteit en beweeglijkheid van de mitochondriën aanzienlijk verbeterd in TDP-43-mutant (A315T)-expresserende bovenste motorneuronen. Deze verbeteringen in de mitochondriale gezondheid werden geassocieerd met een verbeterde axonuitgroei, een belangrijke indicator van een verbeterde neuronale gezondheid.

Het effect van SBT-272 op de axonuitgroei was superieur aan edaravone (goedgekeurd voor de behandeling van ALS) en AMX0035 (NDA in onderzoek bij de FDA). Chronische in vivo toediening van SBT-272 verminderde degeneratie van de bovenste motorneuronen en neuroinflammatie in de motorische cortex van het prp-hTDP-43A315T-UeGFP-muismodel van ALS. Tezamen ondersteunen deze gegevens verder onderzoek van SBT-272 als een potentiële behandeling voor ALS met TDP-43 pathologie.