Sensorion heeft aangekondigd dat het goedkeuring heeft gekregen voor zijn aanvraag voor klinisch onderzoek (CTA) om een fase 1/2 klinisch onderzoek te starten met SENS-501 (OTOF-GT) in Frankrijk. De conclusie van deel I van het beoordelingsrapport volgens verordening EU 536/2014 voor Frankrijk, Italië en Duitsland is dat de uitvoering van de klinische studie aanvaardbaar is. De fase 1/2 klinische studie (Audiogene) is gericht op het evalueren van de veiligheid, verdraagbaarheid en werkzaamheid van intracochleaire injectie van SENS-501 voor de behandeling van OTOF-gen-gemedieerde slechthorendheid bij pediatrische patiënten die 6 tot 31 maanden oud zijn op het moment van gentherapiebehandeling.

Door zich te richten op de eerste levensjaren, de periode waarin de plasticiteit van het auditieve systeem optimaal is, zullen deze jonge kinderen met pre-linguaal gehoorverlies een maximale kans hebben om normale spraak en taal te verwerven. Audiogene zal ook de klinische veiligheid, prestaties en bruikbaarheid beoordelen van het toedieningshulpmiddel dat momenteel wordt ontwikkeld in samenwerking met EVEON. Het ontwerp van de studie zal bestaan uit twee cohorten van 2 doses gevolgd door een uitbreidingscohort bij de geselecteerde dosis.

Terwijl de veiligheid het primaire eindpunt zal zijn voor het dosisescalatiecohort, zal de auditieve hersenstamrespons (ABR) het primaire eindpunt zijn van het dosisuitbreidingscohort. De CTA-goedkeuring volgt op uitgebreide preklinische studies naar de veiligheid en werkzaamheid van SENS-501 en een succesvolle productie van het gentherapiegeneesmiddel voor de klinische studie. Sensorion zal in de loop van H2 2024 communiceren over de eerste patiënt.

Sensorion's SENS-501 (OTOF-GT) dual vector AAV gentherapie ontwikkelingsprogramma is gericht op het herstellen van het gehoor bij patiënten met mutaties in het gen dat codeert voor otoferlin proteïne die lijden aan ernstig tot zeer ernstig perceptief prelinguaal niet-syndromaal gehoorverlies. Het leidende gentherapieprogramma van Sensorion is ontwikkeld als onderdeel van de samenwerking met het Institut Pasteur op het gebied van de genetica van het gehoor. De Genetica en Fysiologie van het Gehoor Unit van het Institut Pasteur, geleid door Professor Christine Petit, MD, PhD, heeft de afgelopen 25 jaar expertise van wereldklasse ontwikkeld in de moleculaire fysiologie en fysiopathologie van het gehoorsysteem.

Recente vooruitgang, samen met Saaid Safieddine, PhD, heeft geleid tot de ontwikkeling van het gentherapieproduct SENS-501.