Sensorion SA heeft aangekondigd dat het een eerste aanvraag voor een klinische studie (CTA) voor OTOF-GT heeft ingediend bij de Britse Medicines and Healthcare products Regulatory Agency (MHRA). De fase 1/2 klinische studie (Audiogene) heeft als doel de veiligheid, verdraagbaarheid en werkzaamheid van intracochleaire injectie van OTOF-GT te evalueren, voor de behandeling van otoferlin gen-gemedieerd gehoorverlies bij pediatrische patiënten tot 31 maanden oud. De CTA-aanvraag volgt op uitgebreide preklinische studies naar de veiligheid en werkzaamheid van OTOF-GT en een succesvolle productie van het gentherapiegeneesmiddel voor de klinische studie.

Sensorions OTOF-GT dubbel AAV vector gentherapie ontwikkelingsprogramma heeft als doel het gehoor te herstellen bij patiënten met mutaties in OTOF die lijden aan ernstig tot zeer ernstig perceptief prelinguaal niet-syndromaal gehoorverlies. Otoferlin is een eiwit dat tot expressie komt in de binnenste haarcellen (IHC) in het slakkenhuis en is cruciaal voor de overdracht van het signaal naar de gehoorzenuw. Otoferlin-gerelateerd gehoorverlies is verantwoordelijk voor tot 8% van alle gevallen van aangeboren gehoorverlies, met ongeveer 20.000 getroffen mensen in de VS en Europa.

OTOF ontving eerder de Orphan Drug Designation van de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) en het Europees Geneesmiddelenbureau (EMA)3 en de Rare Pediatric Disease Designation van de FDA in het vierde kwartaal van 2022.