Santhera Pharmaceuticals en ReveraGen BioPharma, Inc kondigen presentaties aan van gegevens over werkzaamheid en verdraagbaarheid met vamorolone bij Duchenne spierdystrofie (DMD) op de 2022 Muscular Dystrophy Association (MDA)-Klinische & Wetenschappelijke Conferentie (13-16 maart 2022, Nashville, TN, VS). De indiening van een doorlopende NDA bij de Amerikaanse FDA voor vamorolone voor de behandeling van DMD is gepland voor eind maart 2022. Het bewijs van de klinische werkzaamheid en veiligheid van vamorolone bij patiënten met DMD is gebaseerd op het positieve resultaat van de spilstudie VISION-DMD in Fase 2b en aanvullende gegevens in Fase 2a die een behandelingsperiode van vamorolone tot 30 maanden bestrijken. In de VISION-DMD-studie voldeed vamorolone 6 mg/kg/dag aan het primaire eindpunt op week 24, vertoonde het een aanhoudende werkzaamheid op meerdere eindpunten gedurende 48 weken en werd het goed verdragen met een gunstig veiligheidsprofiel. Bij deelnemers aan de studie die begonnen met prednison 0,75 mg/kg/dag en na 24 weken overschakelden op vamorolone 6 mg/kg/dag, bleef de werkzaamheid ook behouden op alle functionele eindpunten en werden verbeteringen waargenomen op meerdere veiligheidsparameters. Belangrijk is dat de groeistagnatie en het negatieve effect op biomarkers van botgezondheid die met prednison gedurende de eerste 24 weken werden waargenomen, werden omgekeerd tijdens de behandeling met vamorolone gedurende de laatste 24 weken van de studie. Deze bevindingen sluiten aan bij het duurzame werkzaamheids- en veiligheidsprofiel op langere termijn van vamorolone’met de potentie een alternatief te bieden voor de huidige standaardzorg. Het langdurige gebruik van standaard corticosteroïden gaat gepaard met een reeks klinisch relevante bijwerkingen die vaak het gebruik ervan beperken en de levenskwaliteit van de patiënten’aanzienlijk verminderen. De gegevens zullen op de MDA-Conferentie als volgt worden gedeeld: Presentatie: Vamorolone versus placebo en prednison bij Duchenne spierdystrofie: 24 weken durende dubbelblinde proef VBP15-004 –March 16, 09:50-10:05 am, Tennessee Ballroom. Posters: Delayed start analysis of efficacy outcomes in placebo to vamorolone crossover participants in VBP15-004 – poster #89. Werkzaamheid en veiligheid van vamorolone gedurende 48 weken behandeling bij patiënten met Duchenne Musculaire Dystrofie (DMD) in de VBP15-004 studie – virtuele poster. Haalbaarheid van overschakeling van prednison naar vamorolone bij patiënten met DMD in de VBP15-004 studie –virtuele poster. Vamorolone vs corticosteroïden real-world ervaring: Vergelijkingen van 2-jarige behandeling met NorthStar UK Network en CINRG Duchenne Natural History Study – virtuele poster.