Santhera Pharmaceuticals en ReveraGen BioPharma, Inc. hebben aangekondigd dat de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) de nieuwe geneesmiddelenaanvraag (NDA) voor vamorolon voor de behandeling van Duchenne spierdystrofie (DMD) heeft geaccepteerd voor indiening. De FDA heeft 26 oktober 2023 vastgesteld als de beoogde actiedatum van de Prescription Drug User Fee Act (PDUFA). De PDUFA-datum is de streefdatum voor de FDA om haar beoordeling van de NDA af te ronden. Bovendien verklaarde de FDA dat zij momenteel niet van plan is een vergadering van het adviescomité te houden om de aanvraag te bespreken. Onder voorbehoud van goedkeuring is Santhera van plan om vamorolone in het vierde kwartaal van 2023 in de VS op de markt te brengen. De NDA-aanvraag voor vamorolone werd ondersteund door klinische gegevens van de positieve, cruciale fase 2b-studie VISION-DMD, waarin het primaire eindpunt met statistische significantie werd gehaald ten opzichte van placebo. Het gegevenspakket bevatte ook gegevens van vier open-labelstudies (inclusief verlenging) waarin vamorolone werd toegediend in doses tussen 2 en 6 mg/kg/dag voor een totale behandelingsperiode van maximaal 30 maanden. In Europa is een vergunningaanvraag (MAA) voor het in de handel brengen van vamorolone in de Europese Unie gevalideerd en in behandeling bij het Europees Geneesmiddelenbureau (EMA).
Vamorolone heeft in de VS en in Europa de status van weesgeneesmiddel gekregen voor DMD, en heeft van de Amerikaanse FDA de status van Fast Track en Rare Pediatric Disease gekregen en van de Britse MHRA de status van Promising Innovative Medicine (PIM) voor DMD.