Sana Biotechnology, Inc. heeft aangekondigd dat de Amerikaanse Food and Drug Administration de aanvraag voor een Investigational New Drug van het bedrijf heeft goedgekeurd voor het starten van een onderzoek naar SC291 bij patiënten met meerdere B-cel gemedieerde auto-immuunziekten, waaronder lupus nefritis, extrarenale lupus en antineutrofiel cytoplasmatisch antilichaam (ANCA)-geassocieerde vasculitis. SC291 is een CD19-gerichte allogene CAR T-celtherapie die ontwikkeld is met behulp van Sana's hypoimmuunplatform. Bij allogene T-celprogramma's worden T-cellen van gezonde donoren gebruikt om CAR T-therapieën te genereren die, in dit geval, gericht zijn op CD19, een eiwit dat tot expressie komt op het celoppervlak van B-cellen.

Er is aangetoond dat B-cellen de pathologie van veel auto-immuunziekten bepalen, en B-cel targeting therapieën van verschillende modaliteiten zijn effectief gebleken bij meerdere auto-immuunziekten. Opkomende gegevens in het veld ondersteunen het concept dat diepere depletie van weefsel-B-cellen geassocieerd kan worden met een grotere werkzaamheid en een redelijk veiligheidsprofiel. CD19-gerichte CAR T-therapie introduceert een nieuwe optie, waarbij de CAR T de effectorcel is die B-cellen in situ uitput.

Het doel is om SC291 in verschillende settings te ontwikkelen, met behulp van het bestaande hypoimmune allogene CAR T productieplatform, om op grote schaal te kunnen voorzien in deze grote onvervulde behoeften. Het hypoimmune platform van Sana is ontworpen om ex vivo cellen te maken die zich kunnen "verstoppen" voor het immuunsysteem van de patiënt, zodat allogene cellen getransplanteerd kunnen worden zonder dat immunosuppressie nodig is.

passen de hypoimmuuntechnologie toe op zowel allogene T-cellen afkomstig van donoren, met als doel om op schaal krachtige en persistente CAR T-cellen te maken, als op pluripotente stamcellen, die vervolgens op schaal in meerdere celtypen kunnen worden gedifferentieerd. Preklinische gegevens, gepubliceerd in peer-reviewed tijdschriften, tonen voor verschillende celtypen aan dat deze getransplanteerde allogene cellen in staat zijn om zowel de aangeboren als de adaptieve tak van het immuunsysteem te omzeilen en toch hun activiteit te behouden. De meest geavanceerde programma's die gebruikmaken van dit platform zijn onder andere een allogeen CAR T-programma gericht op CD19+ kankers, een allogeen CAR T-programma voor B-cel gemedieerde auto-immuunziekten, een allogeen CAR T-programma gericht op CD22+ kankers en van stamcellen afgeleide pancreaseilandjescellen voor patiënten met type 1 diabetes.