Regulus Therapeutics Inc. heeft de dosering aangekondigd van de eerste gezonde vrijwilliger in de Fase 1 SAD-studie van RGSL8429 voor de behandeling van Autosomaal Dominante Polycysteuze Nierziekte (ADPKD). Het bedrijf voert een Fase 1 SAD-studie uit bij gezonde vrijwilligers om de veiligheid, verdraagbaarheid en farmacokinetiek van RGLS8429 te beoordelen. Na de SAD-studie is het bedrijf van plan een Fase 1b-studie met meerdere oplopende doses (MAD) te starten om de veiligheid, verdraagbaarheid en farmacokinetiek van RGLS8429 bij volwassen patiënten met ADPKD te beoordelen, en om de werkzaamheid van de behandeling met RGLS8429 in drie verschillende dosisniveaus te evalueren, inclusief veranderingen in polycystines, cysteniervolume (htTKV), en algehele nierfunctie.

Autosomaal Dominante Polycysteuze Nierziekte (ADPKD), veroorzaakt door mutaties in de PKD1- of PKD2-genen, behoort tot de meest voorkomende monogene aandoeningen bij de mens en is een belangrijke oorzaak van nierziekte in het eindstadium. De ziekte wordt gekenmerkt door de ontwikkeling van meerdere met vloeistof gevulde cysten, hoofdzakelijk in de nieren, en in mindere mate in de lever en andere organen. Overmatige proliferatie van niercystecellen, een centraal pathologisch kenmerk, leidt uiteindelijk tot nierziekte in het eindstadium bij ongeveer 50% van de ADPKD-patiënten tegen de leeftijd van 60 jaar.

Alleen al in de Verenigde Staten worden ongeveer 160.000 personen met de ziekte gediagnosticeerd, met een geschatte prevalentie wereldwijd van 4 tot 7 miljoen. RGLS8429 is een nieuw oligonucleotide van de volgende generatie voor de behandeling van ADPKD, dat ontworpen is om miR-17 te remmen en bij voorkeur op de nier te richten. Toediening van RGLS8429 heeft robuuste gegevens opgeleverd in preklinische modellen, waar duidelijke verbeteringen in de nierfunctie, -grootte en andere maatstaven voor de ernst van de ziekte zijn aangetoond, samen met een superieur farmacologisch profiel in preklinische studies in vergelijking met Regulus' eerste-generatieverbinding.

Regulus Therapeutics Inc. is een biofarmaceutisch bedrijf dat zich toelegt op de ontdekking en ontwikkeling van innovatieve geneesmiddelen die gericht zijn op microRNA's. Regulus heeft zijn deskundigheid op het gebied van het ontdekken en ontwikkelen van geneesmiddelen op basis van oligonucleotiden aangewend om een pijplijn te ontwikkelen die wordt aangevuld door een rijke intellectuele eigendom op het gebied van microRNA. Regulus heeft zijn hoofdkantoor in San Diego, CA.