Quoin Pharmaceuticals, Ltd. Kondigt dosering aan van eerste patiënt in klinisch onderzoek naar het Netherton-syndroom
13 december 2022 om 14:30 uur
Delen
Quoin Pharmaceuticals Ltd. kondigde aan dat de eerste patiënt is gedoseerd in haar lopende klinische studie die de veiligheid en werkzaamheid van QRX003 evalueert als behandeling voor het Netherton syndroom. De eerste klinische studie van Quoin is een gerandomiseerde, dubbelblinde, voertuiggecontroleerde studie die wordt uitgevoerd onder een Amerikaanse Investigational New Drug (IND)-aanvraag en waarin twee verschillende doses QRX003 topische lotion versus een voertuiglotion worden beoordeeld bij Netherton-patiënten. De testmaterialen worden eenmaal daags aangebracht gedurende een periode van twaalf weken, op vooraf aangewezen lichaamsdelen van de patiënt.
Op basis van besprekingen met de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) zullen in de studie een aantal verschillende klinische eindpunten worden beoordeeld. In oktober 2022 kondigde Quoin aan dat het van plan is om een tweede studie te starten waarin zijn QRX003 topische lotion wordt beoordeeld bij Netherton-patiënten die momenteel een off-label behandeling krijgen, waaronder systemische therapie voor symptomatische verlichting. Deze tweede studie, die nu is goedgekeurd door de FDA om klinische tests te starten, is een open-label, niet-placebo gecontroleerde studie die 10 Netherton-patiënten zal evalueren over een periode van twaalf weken.
De studie, die gelijktijdig zal lopen met Quoin's lopende klinische studie, zal worden uitgevoerd op dezelfde locaties en door dezelfde klinische onderzoekers als de eerste studie, waardoor het potentieel voor een snelle werving van patiënten wordt geoptimaliseerd. Het actieve ingrediënt in QRX003 is een breedspectrum serineproteaseremmer, waarvan het werkingsmechanisme bedoeld is om de hyperactiviteit van huidkallikreïnen te verminderen, wat leidt tot een meer genormaliseerde snelheid van huiduitscheiding. Indien bewezen wordt dat QRX003 veilig en effectief is, zou langdurige dagelijkse toepassing ervan kunnen leiden tot de ontwikkeling van een meer normaal functionerende huidbarrière en een aanzienlijke verbetering van de levenskwaliteit van Netherton-patiënten.
Delen
Naar het originele artikel.
Wettelijke waarschuwing
Quoin Pharmaceuticals Ltd, voorheen Cellect Biotechnology Ltd, is een in Israël gevestigd gespecialiseerd farmaceutisch bedrijf dat zich richt op de ontwikkeling en commercialisering van therapeutische producten voor de behandeling van zeldzame en weesziekten. Het eerste hoofdproduct van het bedrijf is QRX003, een topische lotion voor de behandeling van het Netherton-syndroom die eenmaal daags wordt aangebracht en bestaat uit een breedspectrum serineproteaseremmer, geformuleerd met de gepatenteerde Invisicare-technologie. Het product zal worden ontwikkeld voor andere zeldzame dermatologische ziekten, waaronder het Peeling Skin Syndrome, het SAM-syndroom en Palmoplantar Keratoderma. Quoin ontwikkelt ook QRX004 als een mogelijke behandeling voor Dystrofische Epidermolysis Bullosa, en QRX006 als een mogelijke therapie voor een, tot nu toe, nog niet bekendgemaakte zeldzame huidziekte.
QUOIN PHARMACEUTICALS, LTD. 
