PureTech Health plc heeft aangekondigd dat de inschrijving is voltooid in de ELEVATE IPF Fase 2b klinische studie waarin LYT-100 (deupirfenidone) wordt geëvalueerd bij patiënten met idiopathische longfibrose (IPF). LYT-100 is een gedeutraliseerde vorm van pirfenidon, dat samen met nintedanib een van de twee standaardbehandelingen is die zijn goedgekeurd voor de behandeling van IPF. Zowel pirfenidon als nintedanib zijn werkzaam, maar gaan gepaard met aanzienlijke verdraagbaarheidsproblemen, waardoor ongeveer 75 procent van de mensen met IPF in de VS afziet van behandeling.1 LYT-100 is ontwikkeld om in deze onbeantwoorde behoefte te voorzien door de gunstige farmacologie en klinisch gevalideerde werkzaamheid van pirfenidon te behouden met een sterk gedifferentieerd farmacokinetisch (PK) profiel.

Dit PK-profiel en de daaruit voortvloeiende gunstige verdraagbaarheid zijn aangetoond in meerdere klinische onderzoeken bij meer dan 400 personen. De Fase 2b ELEVATE IPF-studie is een gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde, dosisbepalende studie die ontworpen is om de werkzaamheid, verdraagbaarheid, veiligheid en doseringsschema's van LYT-100 bij patiënten met IPF te evalueren in vergelijking met placebo. De studie zal ook de relatieve werkzaamheid van twee doses LYT-100 beoordelen.

Deelnemers zijn gerandomiseerd in een ratio van 1:1:1:1 om ofwel 550 mg LYT-100, 825 mg LYT-100, pirfenidon of placebo drie keer per dag (TID) te ontvangen gedurende maximaal 26 weken en omvat een optionele open-label verlenging. Het primaire eindpunt is de mate van afname van de Forced Vital Capacity (FVC) voor de gecombineerde LYT-100 armen versus placebo gedurende de 26 weken durende behandelingsperiode volgens een vooraf gespecificeerde Bayesiaanse benadering. Andere belangrijke eindpunten zijn tolerantiemetingen, biomarkers en door patiënten gerapporteerde uitkomsten.

Beide doses LYT-100 zullen vergeleken worden met pirfenidon, hoewel de studie niet over voldoende middelen beschikt om een statistisch verschil in werkzaamheid tussen LYT-100 en pirfenidon aan te tonen. De belangrijkste resultaten worden verwacht in het vierde kwartaal van 2024.