PTC Therapeutics zei op donderdag dat het adviespanel van de Europese toezichthouder op de gezondheid een negatief advies heeft uitgebracht voor zijn geneesmiddel voor de behandeling van een erfelijke progressieve spierafbrekende aandoening, waardoor de aandelen bijna 12% daalden in de uitgebreide handel.

Het geneesmiddel, Translarna, is bedoeld voor de behandeling van Duchenne spierdystrofie (DMD), een erfelijke aandoening die spierdegeneratie veroorzaakt en bijna altijd jonge jongens treft. Het medicijn werd in 2014 voorwaardelijk goedgekeurd in de Europese Unie voor de behandeling van kinderen van vijf jaar en ouder die kunnen lopen.

Het negatieve advies van het Comité voor geneesmiddelen voor menselijk gebruik (CHMP) zal ertoe leiden dat de therapie in Europa wordt teruggetrokken, aldus het bedrijf.

Een voorwaardelijke vergunning voor het in de handel brengen van een geneesmiddel maakt het mogelijk om geneesmiddelen in de handel te brengen die bedoeld zijn voor de behandeling van levensbedreigende ziekten waarvoor weinig of geen behandelingsmogelijkheden bestaan, zelfs als er nog geen uitgebreide klinische gegevens beschikbaar zijn.

DMD treft naar schatting één op de 3500 mannelijke geboorten wereldwijd, volgens de National Organization for Rare Disorders. (Verslaggeving door Mariam Sunny in Bengaluru; Bewerking door Krishna Chandra Eluri en Shilpi Majumdar)