ClearPoint Neuro, Inc. feliciteert zijn partner PTC Therapeutics met de voltooiing van de indiening van de BLA bij de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) voor de goedkeuring van Upstaza? (eladocagene exuparvovec), een onderzoeksbehandeling voor AADC-deficiëntie. Als Upstaza? wordt goedgekeurd, wordt het de eerste therapie voor de behandeling van AADC-deficiëntie in de Verenigde Staten.

AADC-deficiëntie is een fatale, zeldzame genetische aandoening die meestal vanaf de eerste levensmaanden ernstige handicaps en lijden veroorzaakt, die elk aspect van het leven beïnvloeden: lichamelijk, geestelijk en gedragsmatig. Het lijden van kinderen met AADC-deficiëntie kan verergerd worden door episodes van angstwekkende oculogyrices, die lijken op aanvallen waardoor de ogen in het hoofd omhoog rollen, veelvuldig braken, gedragsproblemen en slaapproblemen.

Het leven van de getroffen kinderen wordt ernstig beïnvloed en verkort. Lichamelijke, ergotherapeutische en logopedische behandelingen en ingrepen, waaronder operaties, zijn vaak nodig om mogelijk levensbedreigende complicaties zoals infecties en ernstige voedings- en ademhalingsproblemen te behandelen. Met meer dan 7.000 verkochte canules tot nu toe, is SmartFlow het enige co-gelabelde apparaat dat goedkeuring heeft gekregen van een regelgevende instantie voor het toedienen van een goedgekeurde gentherapie aan de hersenen. De canule wordt gebruikt door meer dan 50 farmaceutische, academische en biotechnologische partners van ClearPoint Neuro om de bloed-hersenbarrière te omzeilen en therapeutica af te leveren in interessante regio's met behulp van Convection Enhanced Delivery (CED) onder directe beeldgeleiding.

De SmartFlow-canule heeft 510(k) goedkeuring van de FDA voor gebruik in de Verenigde Staten voor het opzuigen van hersenvocht of injecteren van het chemotherapiemedicijn cytarabine in de hartkamers. Het apparaat is ook CE-gemarkeerd voor het toedienen van goedgekeurde vloeistoffen in de hersenen en voor het opzuigen van hersenvocht, en heeft goedkeuring voor klinisch gebruik in Israël en Brazilië. SmartFlow wordt gebruikt in goedgekeurde klinische en preklinische studies voor verschillende onderzoeken en medicijntests.