CHMP brengt na heronderzoek negatief advies uit voor verlenging van voorwaardelijke vergunning voor het in de handel brengen van Translarn (ataluren)
25 januari 2024 om 22:05 uur
Delen
PTC Therapeutics, Inc. heeft aangekondigd dat het Comité voor geneesmiddelen voor menselijk gebruik (CHMP) van het Europees Geneesmiddelenbureau (EMA) een negatief advies heeft uitgebracht na de heronderzoeksprocedure voor de voorwaardelijke vergunning voor het in de handel brengen van Translarna (ataluren). Volgens de Europese regelgeving heeft de Europese Commissie 67 dagen de tijd om het advies goed te keuren. Translarna (ataluren), ontdekt en ontwikkeld door PTC Therapeutics, is een eiwithersteltherapie die ontworpen is om de vorming van een functionerend eiwit mogelijk te maken bij patiënten met een genetische aandoening die veroorzaakt wordt door een nonsensmutatie.
Patiënten met Duchenne kunnen al op 10-jarige leeftijd het vermogen verliezen om te lopen (verlies van ambulatie), gevolgd door verlies van het gebruik van hun armen. Duchenne-patiënten krijgen vervolgens levensbedreigende longcomplicaties, waarvoor beademingsondersteuning nodig is, en hartcomplicaties in hun late tiener- en twintigerjaren.
Delen
Naar het originele artikel.
Wettelijke waarschuwing
PTC Therapeutics, Inc. is een wereldwijd biofarmaceutisch bedrijf. Het bedrijf richt zich op het ontdekken, ontwikkelen en op de markt brengen van klinisch gedifferentieerde geneesmiddelen die voordelen bieden aan patiënten met zeldzame aandoeningen. Het bedrijf heeft een gediversifieerde therapeutische portefeuille die verschillende commerciële producten en productkandidaten in verschillende ontwikkelingsstadia omvat, waaronder ontdekkings-, onderzoeks- en klinische stadia, gericht op de ontwikkeling van nieuwe behandelingen voor meerdere therapeutische gebieden voor zeldzame ziekten met betrekking tot neurologie en metabolisme. Het heeft twee producten, Translarna (ataluren) en Emflaza (deflazacort), voor de behandeling van Duchenne spierdystrofie (DMD), een zeldzame, levensbedreigende aandoening. Upstaza, een gentherapie voor de behandeling van Aromatic L-Amino Decarboxylase (AADC)-deficiëntie, een zeldzame aandoening van het centrale zenuwstelsel. Zijn Tegsedi en Waylivra zijn voor de behandeling van zeldzame ziekten. Haar Evrysdi, een behandeling voor spinale musculaire atrofie (SMA).
PTC THERAPEUTICS, INC. 
