Antisense Therapeutics Limited kondigde de start aan van de dosering in de negen maanden durende chronische toxicologische studie met apen van ATL1102. De dosering van alle dieren zal in november van dit jaar voltooid zijn en de resultaten van de studie liggen op schema voor rapportage in de eerste helft van het jaar 24, zoals eerder geadviseerd. De toxicologische studie is bedoeld ter ondersteuning van de voortgang van het ATL1102-programma in de VS voor Duchenne spierdystrofie (DMD) of een andere klinische toepassing van ATL1102.

De succesvolle voltooiing van de toxicologische studie zal naar verwachting de laatste vereiste stap zijn voor de FDA om de dosering van ATL1102 voor een periode langer dan zes maanden in de VS toe te staan. De succesvolle voltooiing van de studie zou ANP ook in staat moeten stellen om een versnelde programmastatus aan te vragen bij de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA), inclusief Fast Track of mogelijke aanwijzing als Breakthrough Therapy. De Amerikaanse FDA heeft ATL1102 al een Orphan Drug Designation en een Rare Pediatric Disease Designation toegekend voor de behandeling van DMD.

De rapportage van belangrijke onderzoeksresultaten van de negen maanden durende studie naar chronische apen in 1H'24 wordt verwacht rond dezelfde tijd als de resultaten van de geblindeerde fase van de ATL1102 Fase IIb DMD klinische studie, waardoor de Vennootschap met de FDA en andere regelgevende instanties een overtuigend gegevenspakket van klinische en toxicologische studieresultaten kan delen voor mogelijke besprekingen over versnelde registratietrajecten. Daarnaast, en afhankelijk van het voldoen aan de criteria om in aanmerking te komen, kan het bedrijf ook in aanmerking komen voor een toekomstige Pediatric Review Voucher (PRV). In de afgelopen jaren lag de prijs die voor PRV's werd betaald tussen USD 95 miljoen en USD 110 miljoen.