Oncopeptides AB (publ) heeft aangekondigd dat twee nieuwe artikelen met wetenschappelijke gegevens over melflufen, in Europa op de markt gebracht als Pepaxti, zijn gepubliceerd in Haematologica, een publicatie die rapporteert over belangrijke bevindingen in fundamenteel, klinisch en translationeel onderzoek binnen de hematologie. De gepubliceerde gegevens van twee onderzoeken, ANCHOR en LIGHTHOUSE, bieden extra wetenschappelijke ondersteuning voor het klinische voordeel van melflufen en dexamethason in combinatie met daratumumab of bortezomib in recidief refractair multipel myeloom (RRMM). De ANCHOR-studie is een fase 1/2 open-label multicenterstudie die de veiligheid en werkzaamheid van melflufen plus dexamethason in combinatie met daratumumab of bortezomib evalueert bij patiënten met RRMM.

De studie startte in april 2018 met 56 ingeschreven patiënten. Gezien de totaliteit van de gegevens werd melflufen 30 mg vastgesteld als de aanbevolen dosis voor toekomstige combinatiestudies in RRMM. De LIGHTHOUSE-studie beoordeelde melflufen plus daratumumab en dexamethason versus daratumumab met ondersteunende dexamethason bij patiënten met RRMM met ziekte die refractair is voor een immunomodulerend middel en een proteasoomremmer of die =3 eerdere therapielijnen hadden gekregen inclusief een immunomodulerend middel en een proteasoomremmer.

Het onderzoek omvatte 54 patiënten en voldeed aan het primaire eindpunt ondanks het feit dat het voortijdig werd beëindigd. De conclusie was dat melflufen plus daratumumab en dexamethason een superieure progressievrije overleving liet zien (HR 0,18 [0,05-0,65], p=0,0032). OS-gegevens waren onduidelijk (HR 0,47 [0,09-2,57], p=0,37).

Het veiligheidsprofiel was vergelijkbaar met eerder gepubliceerde studies met melflufen.