OliX Pharmaceuticals Inc. kondigt positieve resultaten aan van een Fase 1-studie die de veiligheid en verdraagbaarheid van OLX10212 evalueert voor de behandeling van leeftijdsgebonden maculadegeneratie (AMD). AMD is de meest voorkomende oorzaak van blindheid in de geïndustrialiseerde wereld en treft wereldwijd meer dan 170 miljoen mensen. De momenteel beschikbare behandelingen zijn vaak ontoereikend om bestaande AMD te verbeteren of de progressie van de ziekte te beperken. De ontwikkeling van kleine interfererende RNA's (siRNA's), zoals OLX10212 die werkzaamheid vertoonde in niet-klinische modellen voor beide hoofdvormen van AMD, neovasculaire en droge AMD, maakt het mogelijk om pathways aan te pakken waarvan aangenomen wordt dat ze een kritieke rol spelen in de ontwikkeling van AMD, en biedt daarom een nieuwe aanpak voor de behandeling van deze patiëntenpopulatie.

Deze fase 1-studie is een multicenter, eenmalige dosis-escalerende studie om de veiligheid en verdraagbaarheid van OLX10212 te evalueren bij patiënten met neovasculaire AMD. De primaire eindpunten van deze studie waren veiligheids- en verdraagbaarheidsbeoordelingen geassocieerd met elke intravitreale injectie met OLX10212. De veiligheid en verdraagbaarheid werden beoordeeld op basis van een combinatie van oftalmologische en systemische evaluaties gedurende 2 weken tijdens de evaluatieperiode van de dosislimiterende toxiciteit (DLT), gevolgd door nog eens 22 weken klinische follow-up, voor een totale duur van 24 weken.

Voorlopige evaluaties van de werkzaamheid omvatten veranderingen in de beste gecorrigeerde gezichtsscherpte (BCVA) ten opzichte van de uitgangswaarde tijdens de follow-up. In dit onderzoek werd OLX10212 in doseringen tussen 100µg/eye/50µL en 950µg/eye/50µL toegediend via een enkele intravitreale injectie. Vijftien AMD-patiënten ontvingen de behandeling.

Noch tijdens de DLT-periode noch tijdens de follow-up periode tot 24 weken na de injectie waren er waarnemingen van bijwerkingen gerelateerd aan OLX10212. Er werden met name geen tekenen van ontsteking of veranderingen van de intraoculaire homeostase waargenomen bij alle patiënten. Bovendien werden er geen systemische effecten waargenomen.

Sporadische oftalmologische bijwerkingen waren van voorbijgaande aard, mild en gerelateerd aan de toedieningsprocedure van de dosis, zoals verwacht voor intravitreale injecties. Belangrijk is dat deze studie dosisniveaus identificeerde die geschikt zijn voor evaluaties van werkzaamheidstesten in toekomstige klinische onderzoeken. Over het geheel genomen werden in deze eerste studie bij AMD-patiënten de onderzoeksdoelstellingen behaald.

De veiligheids- en verdraagbaarheidsevaluaties, samen met de voorlopige BCVA-verbetering van OLX10212, moedigen verdere ontwikkeling van OLX10212 voor AMD aan.