Ocugen, Inc. heeft aangekondigd dat het zijn innovatieve pijplijn diversifieert door de introductie van een Fase 3, celtherapie-platformtechnologie genaamd NeoCart® (autoloog chondrocyten-afgeleid neokraakbeen). Onlangs heeft de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) een Regenerative Medicine Advanced Therapy (RMAT) aanwijzing verleend aan NeoCart® voor het herstel van laesies over de volle dikte van het kniekraakbeen bij volwassenen. NeoCart® is een driedimensionale weefsel-geëngineerde schijf van nieuw kraakbeen die wordt vervaardigd door chondrocyten – de cellen die verantwoordelijk zijn voor het gezond houden van het kraakbeen – afkomstig van de patiënt te laten groeien op een unieke steiger.

NeoCart® heeft de mogelijkheid om de genezing te versnellen en de pijn te verminderen door het beschadigde kraakbeen van de knie van een patiënt opnieuw op te bouwen. Het behandelt de pijn bij de bron, door een soortgelijk, functioneel gewrichtsoppervlak te creëren als het was voor de verwonding. Uiteindelijk is het de bedoeling de progressie van de patiënt naar osteoartritis te voorkomen.

NeoCart® werd overgenomen als onderdeel van de omgekeerde fusie van Ocugen met de oorspronkelijke ontwikkelaar van de therapie, Histogenics, in 2019. De aanwijzing als Regenerative Medicine Advanced Therapy (RMAT) maakt deel uit van de 21st Century Cures Act. Het programma is in het leven geroepen om de ontwikkeling en beoordeling van regeneratieve-geneesmiddelentherapieën die bedoeld zijn om een ernstige aandoening te behandelen, te wijzigen, terug te draaien of te genezen, te versnellen.

Het ontvangen van een RMAT aanwijzing biedt sponsorbedrijven alle voordelen van de fast track en doorbraaktherapie aanwijzingsprogramma's, inclusief vroegtijdige interacties met de FDA. Ocugen werkt samen met de FDA aan de afronding van de Fase 3-protocollen die nodig zijn om het klinische ontwikkelingsprogramma van NeoCart® vooruit te helpen, dat nodig is voor de uiteindelijke toelating tot de markt. Kraakbeenletsels zijn een ernstige en vaak mobiliteitsbeperkende aandoening.

Wanneer het kraakbeen gezond is, maakt het de beweging gemakkelijk, zodat de beenderen met zeer weinig wrijving over elkaar kunnen glijden, maar het kan beschadigd raken door verwonding of normale slijtage. Kraakbeen dat beschadigd is, kan na verloop van tijd pijn veroorzaken en iemands vermogen om te functioneren verminderen. Kleine gewrichtsletsels hebben een beperkt vermogen tot zelfherstel, en letsels van volledige dikte hebben geen vermogen tot natuurlijke genezing.

Er zijn geen bloedvaten of zenuwen om de genezing te ondersteunen, en naarmate het kraakbeen rijpt, hebben de chondrocyten een beperkt vermogen om zich te vermenigvuldigen. Onbehandelde schade kan uiteindelijk tot osteoartritis leiden. Details over het NeoCart® ontwikkelingsprogramma zullen op een later tijdstip worden meegedeeld.