Kura Oncology, Inc. heeft bijgewerkte klinische gegevens aangekondigd van KOMET-001, een Fase 1/2 klinische studie van de krachtige en selectieve menineremmer van het bedrijf, ziftomenib, waaronder significante klinische activiteit bij patiënten met zwaar voorbehandelde en co-mutatie relapsed/refractory NPM1-mutant acute myeloïde leukemie (AML). De bijgewerkte klinische gegevens worden gepresenteerd tijdens een late mondelinge sessie op het 2023 European Hematology Association (EHA) Annual Congress in Frankfurt, Duitsland. KMT2A-rearrangementen komen minder vaak voor en vertegenwoordigen ongeveer 5-10% van AML.

Er zijn momenteel geen FDA-goedgekeurde therapieën voor NPM1-mutant en KMT2A-rearrangementen in AML. Ziftomenib is een nieuw, oraal, onderzoeksgeneesmiddel dat eenmaal daags kan worden gebruikt en gericht is tegen de eiwit-eiwitinteractie menin-KMT2A/MLL voor de behandeling van genetisch bepaalde AML-patiënten met een grote onbeantwoorde behoefte. In preklinische modellen remt ziftomenib het KMT2A/MLL-eiwitcomplex en vertoont het downstream effecten op de expressie van HXA9/MEIS1 en krachtige anti-leukemische activiteit in genetisch gedefinieerde preklinische modellen van AML.

Ziftomenib is door de Amerikaanse Food and Drug Administration aangewezen als weesgeneesmiddel voor de behandeling van AML.