Krystal Biotech, Inc. kondigt nieuwe GEM-3 Fase 3 resultaten aan voor B-VEC, gepresenteerd op de jaarvergadering van de American Academy of Dermatology in 2022
26 maart 2022 om 17:00 uur
Delen
Krystal Biotech, Inc. heeft meer gedetailleerde resultaten gepresenteerd van de GEM-3 fase 3 studie van beremagene geperpavec (B-VEC), een onderzoekende, topische gentherapie, voor de behandeling van dystrofische epidermolysis bullosa (DEB), op de 2022 American Academy of Dermatology Annual Meeting in Boston, Mass. De gegevens werden gepresenteerd door Peter Marinkovich, M.D., directeur van de Blaarziektenkliniek van Stanford Health Care en universitair hoofddocent dermatologie aan de Stanford University School of Medicine en hoofdonderzoeker van de GEM-3 studie, tijdens de late-breaking research sessie. De GEM-3 studie was een multicenter, gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde intra-patiëntenstudie waarbij de werkzaamheid en veiligheid van B-VEC bij 31 patiënten met DEB werd geëvalueerd. Zoals eerder aangekondigd, voldeed B-VEC aan de primaire en secundaire eindpunten voor de werkzaamheid bij volledige wondgenezing ten opzichte van placebo. Het percentage primaire wonden met volledige wondgenezing was significant groter met B-VEC dan met placebo op zowel de 3- als de 6-maanden tijdstippen (p < 0,005). Het gebruik op lange termijn van B-VEC wordt verder onderzocht in een lopende open-label uitbreidingsstudie (NCT04917874), ongeacht of men zich al eerder voor GEM-3 heeft ingeschreven.
Delen
Naar het originele artikel.
Wettelijke waarschuwing
Krystal Biotech, Inc. is een geïntegreerd biotechnologiebedrijf in een commerciële fase. Het richt zich op het ontdekken, ontwikkelen en op de markt brengen van genetische geneesmiddelen voor de behandeling van ziekten met een grote onbeantwoorde medische behoefte. Tot de productkandidaten in verschillende stadia van klinische en preklinische ontwikkeling behoren VYJUVEK, KB407, KB408, KB707, KB105, KB104 en KB301. Het commerciële product VYJUVEK is een niet-invasieve, plaatselijk toepasbare gentherapie die ontworpen is om twee kopieën van hetCOL7A1-gen af te geven wanneer het rechtstreeks op DEB-wonden wordt aangebracht. VYJUVEK is ontworpen om DEB op moleculair niveau te behandelen door de huidcellen van de patiënt het sjabloon te geven om normaal COL7-eiwit te maken, waardoor het fundamentele ziekteveroorzakende mechanisme wordt aangepakt. KB407 wordt ontwikkeld voor de behandeling van Cystic Fibrosis. KB408 wordt ontwikkeld voor de behandeling van alfa-1-antitrypsinedeficiëntie. KB707 is ontwikkeld voor de behandeling van solide tumoren. KB105 is ontwikkeld voor TGM1-Deficiënte Autosomaal Recessieve Congenitale Ichthyosis.
Krystal Biotech, Inc. kondigt nieuwe GEM-3 Fase 3 resultaten aan voor B-VEC, gepresenteerd op de jaarvergadering van de American Academy of Dermatology in 2022