Jaguar Health kondigt de activering aan door de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) van een door een arts aangevraagde Investigational New Drug (IND) aanvraag om crofelemer te evalueren voor de behandeling van ongecontroleerde diarree bij een patiënt met het Short Bowel Syndrome (SBS), een zeldzame en complexe aandoening die wordt gekenmerkt door diarree en/of ernstige malabsorptie van vloeistoffen en voedingsstoffen. Napo Pharmaceuticals, een Jaguar-bedrijf, ondersteunt deze door onderzoekers geïnitieerde studie van crofelemer, het orale receptgeneesmiddel van het bedrijf tegen diarree. Sommige SBS-patiënten hebben last van darmfalen, waardoor ze vaak enkele tot wel 7 dagen per week PN nodig hebben.

Darmfalen gaat gepaard met een aanzienlijke morbiditeit en mortaliteit en hoge medische kosten in verband met PN. SBS-patiënten met darmfalen hebben ook ernstige chronische diarree, en de bijbehorende gevolgen van diarree, waaronder aanzienlijke uitdroging, metabole acidose of alkalose en ondervoeding, en andere secundaire symptomen, en deze symptomen treden vroeg of laat op, en worden vaak levensbedreigend. In juni 2023 diende Napo Pharmaceuticals een IND-aanvraag in bij de FDA voor een poedersamenstelling van crofelemer voor orale oplossing voor de behandeling van microvillus inclusion disease (MVID), een ultrarare congenitale diarree (CDD) die pasgeborenen en kinderen treft en leidt tot darmfalen, aanzienlijke morbiditeit en zelfs overlijden als gevolg van ernstige secretoire diarree.

Het bedrijf ondersteunt door onderzoekers geïnitieerde proof-of-concept studies van crofelemer voor SBS met intestinaal falen en MVID in de Europese Unie en het Midden-Oosten/Noord-Afrika (MENA). In overeenstemming met de richtlijnen van specifieke EU-landen zouden gepubliceerde gegevens van dergelijke klinische onderzoeken vergoede vroege toegang voor patiënten tot crofelemer voor SBS of MVID kunnen ondersteunen, mogelijk in 2024, voor deze slopende aandoeningen. Crofelemer is door de FDA en het Europees Geneesmiddelenbureau (EMA) aangewezen als weesgeneesmiddel (ODD) voor SBS en MVID.

Het ODD-programma in zowel de VS als de Europese Unie kwalificeert sponsors om mogelijke stimulansen te ontvangen voor de ontwikkeling van therapieën voor de diagnose, preventie of behandeling van zeldzame ziekten of aandoeningen. Crofelemer is een chloride-ionkanaalmodulator van de eerste klasse en het enige orale geneesmiddel dat door de FDA is goedgekeurd onder botanische begeleiding. Het is op plantaardige basis, geëxtraheerd en gezuiverd uit het rode schorssap van de Croton lechleri-boom in het regenwoud van de Amazone.

Jaguar Health heeft een duurzaam oogstprogramma opgezet, volgens eerlijke handelspraktijken, voor crofelemer om een hoge mate van kwaliteit, ecologische integriteit en steun voor inheemse gemeenschappen te garanderen.