Immatics N.V. heeft aangekondigd dat het IMA203 TCR-T programma van het FDA Center for Biologics Evaluation and Research (CBER) het predikaat Regenerative Medicine Advanced Therapy (RMAT) heeft ontvangen voor meerdere recidief en/of refractaire HLA-A*02:01-positieve en PRAME-expressieve kankers, waaronder cutaan melanoom, uveaal melanoom, endometriumcarcinoom, synoviaal sarcoom en eierstokkanker. IMA203 is een TCR-T celtherapie gericht op PRAME, een eiwit dat vaak tot expressie komt in een grote verscheidenheid aan vaste tumoren. De RMAT-aanwijzing, die werd ingesteld onder de 21st Century Cures Act, is een speciaal programma dat is ontworpen om de ontwikkelings- en beoordelingsprocessen voor veelbelovende pijplijnproducten, waaronder celtherapieën, te versnellen en dat alle voordelen van de Fast Track- en Breakthrough-aanwijzingsprogramma's biedt. Een onderzochte celtherapie komt in aanmerking voor RMAT-aanwijzing als het voldoet aan de definitie van regeneratieve geneeskundetherapie, het bedoeld is om een ernstige of levensbedreigende ziekte te behandelen, te wijzigen, om te keren of te genezen; en voorlopig klinisch bewijs aangeeft dat de therapie het potentieel heeft om onvervulde medische behoeften voor die ziekte aan te pakken.

Voordelen van de RMAT aanwijzing zijn onder andere vroege interacties met de FDA die gebruikt kunnen worden om mogelijke surrogaat- of tussentijdse eindpunten voor versnelde goedkeuring te bespreken en mogelijke manieren om te voldoen aan de post-approval vereisten, mogelijke prioriteitstoetsing van de biologics license application (BLA) en andere mogelijkheden om de ontwikkeling en beoordeling te versnellen. Op basis van openbaar beschikbare informatie1 heeft het bedrijf begrepen dat dit de eerste keer is dat de FDA een RMAT-aanwijzing heeft toegekend voor een oncologisch kandidaat-geneesmiddel voor meer dan twee indicaties voor vaste tumoren. Vanaf 30 september 2023 heeft de Amerikaanse FDA ten minste 238 verzoeken voor RMAT-aanwijzingen ontvangen en er 92 toegekend.