FibroGen, Inc. kondigde de voltooiing aan van de patiëntenregistratie voor ZEPHYRUS-2, een fase 3-klinische studie naar pamrevlumab bij patiënten met idiopathische longfibrose (IPF), een chronische, progressieve en dodelijke longziekte. Driehonderd tweeënzeventig (372) patiënten zijn ingeschreven in ZEPHYRUS-2, een gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde, multi-center fase 3-studie die is ontworpen om de werkzaamheid en veiligheid van pamrevlumab bij patiënten met IPF te evalueren. Het primaire eindpunt van de studie is de verandering van de geforceerde vitale capaciteit (FVC) na 48 weken ten opzichte van de uitgangswaarde.

Top-line gegevens van ZEPHYRUS-2 worden medio 2024 verwacht. Ga voor meer informatie over ZEPHYRUS-2 naar www.clinicaltrials.gov (NCT04419558). De eerste studie in het IPF fase 3 klinische ontwikkelingsprogramma van het bedrijf is ZEPHYRUS-1 (N=356).

Net als ZEPHYRUS-2 is ZEPHYRUS-1 een gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde fase 3-studie in meerdere centra met als primair eindpunt de verandering van de geforceerde vitale capaciteit (FVC) ten opzichte van de uitgangswaarde. Pamrevlumab is een potentieel eersteklas antilichaam dat door FibroGen wordt ontwikkeld om de activiteit van bindweefselgroeifactor (CTGF) te remmen, een veel voorkomende factor in fibrotische en proliferatieve aandoeningen die worden gekenmerkt door aanhoudende en overmatige littekenvorming die kan leiden tot disfunctie en falen van organen. Pamrevlumab bevindt zich in Fase 3 van de klinische ontwikkeling voor de behandeling van idiopathische longfibrose (IPF), lokaal gevorderde niet-resectabele pancreaskanker (LAPC) en Duchenne spierdystrofie (DMD), en in Fase 2/3 voor de behandeling van uitgezaaide pancreaskanker.

De Amerikaanse Food and Drug Administration heeft pamrevlumab de status van weesgeneesmiddel en Fast Track toegekend voor de behandeling van patiënten met IPF, DMD en LAPC. De Amerikaanse Food and Drug Administration heeft pamrevlumab ook aangewezen als zeldzame pediatrische ziekte voor de behandeling van patiënten met DMD. Pamrevlumab heeft een veiligheids- en verdraagbaarheidsprofiel aangetoond dat lopend klinisch onderzoek bij IPF, DMD en LAPC ondersteunt.

Pamrevlumab is een onderzoeksgeneesmiddel en door geen enkele regelgevende instantie goedgekeurd voor verhandeling. Idiopathische longfibrose is een chronische longziekte die wordt gekenmerkt door een progressieve en onomkeerbare afname van de longfunctie waarbij het longweefsel beschadigd, stijf en verlittekend raakt. Naarmate de littekenvorming in het weefsel voortschrijdt, wordt de overdracht van zuurstof naar de bloedbaan steeds meer belemmerd, wat leidt tot onomkeerbaar verlies van longfunctie en een hoge morbiditeit en mortaliteit.

Patiënten met IPF ervaren slopende symptomen, waaronder kortademigheid en problemen met het uitvoeren van routinefuncties, zoals lopen en praten. Andere symptomen zijn chronische droge hoest, vermoeidheid, zwakte, ongemak op de borst, verlies van eetlust en gewichtsverlies. De afgelopen tien jaar hebben verfijningen in de diagnosecriteria en verbeteringen in de technologie voor computertomografie met hoge resolutie (HRCT) een betrouwbaardere diagnose van IPF mogelijk gemaakt zonder dat een longbiopsie nodig is.

In de VS is er een prevalentie van ongeveer 120.000 patiënten met IPF, waarbij jaarlijks ongeveer 30.000 patiënten worden gediagnosticeerd.