Editas Medicine, Inc. kondigt klinische gegevens aan die het bewijs van het concept van EDIT-101 aantonen uit de BRILLIANCE Fase 1/2 studie
17 november 2022 om 13:15 uur
Delen
Editas Medicine, Inc. heeft in een door het bedrijf gesponsord webinar klinische gegevens aangekondigd van de Fase 1/2 BRILLIANCE-studie van EDIT-101, een in vivo CRISPR/Cas9-geneesmiddel voor genoombewerking. EDIT-101 is in ontwikkeling voor de behandeling van blindheid als gevolg van Leber congenitale amaurosis 10 (LCA10, een CEP290-gerelateerde netvliesdegeneratieve aandoening) en is ontworpen om het IVS26 CEP290-mutantallel te herstellen dat ongeveer 1.500 LCA10-patiënten treft in de V.S. Er is momenteel geen effectieve behandeling beschikbaar voor deze ernstige, zeldzame ziekte. De BRILLIANCE-update bevat veiligheids- en werkzaamheidsgegevens van alle 14 patiënten die tot nu toe in de studie zijn behandeld, waaronder 12 volwassen patiënten en twee pediatrische patiënten.
Drie van de 14 behandelde proefpersonen haalden een responder-drempel en ondervonden klinisch zinvolle verbeteringen in de beste gecorrigeerde gezichtsscherpte (BCVA) (LogMAR >0,3) en toonden consistente verbeteringen in twee van de volgende drie aanvullende eindpunten: volledige veldgevoeligheidstest (FST), visueel functienavigatieverloop (VFN) of de kwaliteit van leven van de visuele functie (VFQ). Uit onderzoek van de basiskenmerken van de patiënten die op de behandeling reageerden, bleek dat twee van de drie responders homozygoot waren voor de IVS26-mutatie (2/2; 100% van de homozygoot behandelde patiënten). In de BRILLIANCE-dataset werden geen andere basiskenmerken geïdentificeerd die een preselectie van een responder-patiëntenpopulatie mogelijk maakten.
EDIT-101 werd goed verdragen en er werden geen oculaire ernstige bijwerkingen of dosisbeperkende toxiciteiten waargenomen. De meeste bijwerkingen waren mild en te verwachten bij subretinale toediening. Aangezien LCA10-patiënten die homozygoot zijn voor de CEP290 IVS26-mutatie een geschatte populatie van ongeveer 300 patiënten in de VS vertegenwoordigen, zal het bedrijf dit programma niet zelfstandig voortzetten en zal het een samenwerkingspartner zoeken om de ontwikkeling van EDIT-101 voort te zetten.
Bijgevolg onderbreekt Editas Medicine verdere inschrijvingen in de BRILLIANCE-studie en zal het de langetermijnfollow-up voortzetten van alle patiënten die tot op heden zijn behandeld.
Delen
Naar het originele artikel.
Wettelijke waarschuwing
Editas Medicine, Inc. is een klinisch-stadium genoom editing bedrijf. Het bedrijf richt zich op de ontwikkeling van potentieel transformatieve genoommedicijnen voor de behandeling van een breed scala aan ernstige ziekten. Het bedrijf heeft een eigen genbewerkingplatform ontwikkeld op basis van CRISPR-technologie. CRISPR maakt gebruik van een eiwit-ribonucleïnezuur (RNA)-complex dat bestaat uit een enzym, waaronder ofwel CRISPR-geassocieerd eiwit 9 (Cas9) of Cas12a (CRISPR van Prevotella en Francisella 1, ook bekend als Cpf1), gebonden aan een geleiderribonucleïnezuur (RNA)-molecuul dat is ontworpen om een bepaalde desoxyribonucleïnezuur (DNA)-sequentie te herkennen. Het bedrijf houdt zich bezig met de ontwikkeling van vivo toegediende geneesmiddelen voor genbewerking, waarbij het geneesmiddel wordt geïnjecteerd of toegediend aan de patiënt om de cellen in zijn lichaam te bewerken. Het belangrijkste programma, reni-cel, is een experimenteel ex vivo geneesmiddel met genbewerking voor de behandeling van sikkelcelziekte (SCD), een ernstige erfelijke bloedziekte die vroegtijdige dood veroorzaakt, en transfusie-afhankelijke bèta thalassemie (TDT).
EDITAS MEDICINE, INC. 
