Editas Medicine, Inc. presenteert klinische gegevens van de RUBY- en EdiTHAL-studie van Edit-301 op de jaarvergadering van Ash 2023 en in een door het bedrijf gesponsord webinar
02 november 2023 om 14:12 uur
Delen
Editas Medicine, Inc. heeft aangekondigd dat een wetenschappelijk abstract met details over de veiligheid en werkzaamheid van klinische gegevens van de RUBY-studie met EDIT-301 bij patiënten met ernstige sikkelcelziekte en van de EdiTHAL-studie met EDIT-301 bij patiënten met transfusie-afhankelijke bèta-thalassemie is geaccepteerd voor een posterpresentatie op de 65e jaarvergadering en expositie van de American Society of Hematology (ASH) die van 9-12 december 2023 wordt gehouden in San Diego, CA, en online. De belangrijkste gegevens van patiënten die behandeld zijn in de RUBY-studie en in de EdiTHAL-studie zullen worden gedeeld, waaronder: RUBY; Klinische gegevens van 11 patiënten, waaronder twee patiënten met ten minste 12 maanden follow-up en nog eens vier patiënten met ten minste vijf maanden follow-up; Werkzaamheidsgegevens, waaronder totaal hemoglobine, foetaal hemoglobine en vaso-occlusieve voorvallen, of VOE's. Hogere niveaus van foetaal hemoglobine (HbF) remmen de polymerisatie van HbS en verminderen zo de manifestatie van sickling.
Over EDIT-301: EDIT-301 is een experimenteel gen-editing geneesmiddel dat onderzocht wordt voor de behandeling van ernstige sikkelcelziekte (SCD) en transfusie-afhankelijke bèta thAL trial. Ingeschreven patiënten zullen een eenmalige toediening van EDIT-301 ontvangen.
Delen
Naar het originele artikel.
Wettelijke waarschuwing
Editas Medicine, Inc. is een klinisch-stadium genoom editing bedrijf. Het bedrijf richt zich op de ontwikkeling van potentieel transformatieve genoommedicijnen voor de behandeling van een breed scala aan ernstige ziekten. Het bedrijf heeft een eigen genbewerkingplatform ontwikkeld op basis van CRISPR-technologie. CRISPR maakt gebruik van een eiwit-ribonucleïnezuur (RNA)-complex dat bestaat uit een enzym, waaronder ofwel CRISPR-geassocieerd eiwit 9 (Cas9) of Cas12a (CRISPR van Prevotella en Francisella 1, ook bekend als Cpf1), gebonden aan een geleiderribonucleïnezuur (RNA)-molecuul dat is ontworpen om een bepaalde desoxyribonucleïnezuur (DNA)-sequentie te herkennen. Het bedrijf houdt zich bezig met de ontwikkeling van vivo toegediende geneesmiddelen voor genbewerking, waarbij het geneesmiddel wordt geïnjecteerd of toegediend aan de patiënt om de cellen in zijn lichaam te bewerken. Het belangrijkste programma, reni-cel, is een experimenteel ex vivo geneesmiddel met genbewerking voor de behandeling van sikkelcelziekte (SCD), een ernstige erfelijke bloedziekte die vroegtijdige dood veroorzaakt, en transfusie-afhankelijke bèta thalassemie (TDT).
Editas Medicine, Inc. presenteert klinische gegevens van de RUBY- en EdiTHAL-studie van Edit-301 op de jaarvergadering van Ash 2023 en in een door het bedrijf gesponsord webinar
EDITAS MEDICINE, INC. 
