Editas Medicine en Vertex Pharmaceuticals sluiten niet-exclusieve licentieovereenkomst voor Cas9
13 december 2023 om 15:00 uur
Delen
Editas Medicine, Inc. kondigde aan dat het bedrijf en Vertex Pharmaceuticals een licentieovereenkomst zijn aangegaan. Volgens de voorwaarden van de overeenkomst krijgt Vertex een niet-exclusieve licentie voor de Cas9-genbewerkingstechnologie van Editas Medicine voor ex vivo genbewerking voor geneesmiddelen gericht op het BCL11A-gen op het gebied van sikkelcelziekte en bèta-thalassemie, waaronder CASGEVY?? (exagamglogene autotemcel).
Deze overeenkomst verlengt de cash runway van Editas Medicine tot 2026. Editas Medicine is de exclusieve licentiehouder van bepaalde CRISPR-octrooien voor het maken van geneesmiddelen voor mensen. Deze omvatten een Cas9 patentlandgoed dat eigendom en mede-eigendom is van Harvard University, Broad Institute, het Massachusetts Institute of Technology en The Rockefeller University.
Sikkelcelziekte en bètalassemie zijn ernstige hematologische ziekten met onbeantwoorde medische behoeften. De Cas9-technologie voor genbewerking biedt toegang tot een breed scala aan genetische mutaties en biedt een nauwkeurige en gerichte benadering van geneesmiddelen voor genbewerking.
Delen
Naar het originele artikel.
Wettelijke waarschuwing
Editas Medicine, Inc. is een klinisch-stadium genoom editing bedrijf. Het bedrijf richt zich op de ontwikkeling van potentieel transformatieve genoommedicijnen voor de behandeling van een breed scala aan ernstige ziekten. Het bedrijf heeft een eigen genbewerkingplatform ontwikkeld op basis van CRISPR-technologie. CRISPR maakt gebruik van een eiwit-ribonucleïnezuur (RNA)-complex dat bestaat uit een enzym, waaronder ofwel CRISPR-geassocieerd eiwit 9 (Cas9) of Cas12a (CRISPR van Prevotella en Francisella 1, ook bekend als Cpf1), gebonden aan een geleiderribonucleïnezuur (RNA)-molecuul dat is ontworpen om een bepaalde desoxyribonucleïnezuur (DNA)-sequentie te herkennen. Het bedrijf houdt zich bezig met de ontwikkeling van vivo toegediende geneesmiddelen voor genbewerking, waarbij het geneesmiddel wordt geïnjecteerd of toegediend aan de patiënt om de cellen in zijn lichaam te bewerken. Het belangrijkste programma, reni-cel, is een experimenteel ex vivo geneesmiddel met genbewerking voor de behandeling van sikkelcelziekte (SCD), een ernstige erfelijke bloedziekte die vroegtijdige dood veroorzaakt, en transfusie-afhankelijke bèta thalassemie (TDT).
EDITAS MEDICINE, INC. 
