DIZAL (JIANGSU) PHARMACEUTICAL CO., LTD. Dizal kondigde aan dat de National Medical Products Administration van China golidocitinib heeft goedgekeurd voor de behandeling van volwassen patiënten met recidief of refractair (r/r) perifeer T-cel lymfoom (PTCL) bij wie de ziekte is voortgeschreden op of refractair was voor ten minste 1 eerdere systemische therapie. Tot op heden is golidocitinib wereldwijd de eerste en enige goedgekeurde selectieve remmer van Janus kinase 1 (JAK1) voor r/r PTCL-patiënten. PTCL is een heterogene groep agressieve T-cel/natural killer (NK) cel non-Hodgkin lymfomen (NHL).
Patiënten met PTCL lopen een extreem hoog risico op terugval van de ziekte, zelfs als ze tumorremissie hebben bereikt na eerstelijns conventionele therapie. De uitkomst voor teruggevallen of refractaire patiënten is extreem slecht, met een 3-jaars overlevingspercentage van 23% en een mediane totale overleving (mos.) van 5,8 maanden. Hoewel enkele geneesmiddelen voorwaardelijk zijn goedgekeurd door regelgevende instanties in de recidief- of refractaire setting, is hun werkzaamheid als single agent bescheiden, met objectieve responspercentages (ORR's) van minder dan 30%. Golidocitinib werd goedgekeurd op basis van de bevindingen van de JACKPOT8 Part B (JACKPOT8B) studie, de multinationale centrale studie ter evaluatie van de werkzaamheid en veiligheid van golidocitinib in r/r PTCL als monotherapie. Het primaire eindpunt was de objectieve respons (ORR), beoordeeld door een onafhankelijke beoordelingscommissie (IRC).
De volledige analyse van het onderzoek werd tegelijkertijd gepubliceerd in The Lancet Oncology en gepresenteerd tijdens een mondelinge sessie op de 65e American Society of Hematology Annual Meeting and Exposition. In het JACKPOT8B-onderzoek toonde golidocitinib een superieure en duurzame antitumorwerking en een gunstig veiligheidsprofiel in r/r PTCL-patiënten, vergeleken met bestaande behandelingsopties. Op de afsluitdatum van de gegevens op 31 augustus 2023 was de ORR 44,3%, inclusief een complete respons (CR) van 23,9% per IRC.
Er werden tumorresponsen waargenomen in verschillende PTCL-subtypes. De mediane duur van de respons (mDoR) was 20,7 maanden en 53,8% van de patiënten reageerde nog steeds. Dizal (SSE:688192), een biofarmaceutisch bedrijf dat zich toelegt op de ontwikkeling van nieuwe geneesmiddelen voor de behandeling van kanker en immunologische ziekten, kondigde aan dat de National Medical Products Administration van China golidocitinib heeft goedgekeurd voor de behandeling van volwassen patiënten met recidief of refractair (r/r) perifeer T-cel lymfoom (PTCL) bij wie de ziekte is voortgeschreden op of refractair was voor ten minste 1 eerdere systemische therapie.
Tot op heden is golidocitinib wereldwijd de eerste en enige goedgekeurde selectieve remmer van Janus kinase 1 (JAK1) voor r/r PTCL-patiënten. PTCL is een heterogene groep agressieve T-cel/natural killer (NK) cel non-Hodgkin lymfomen (NHL). Patiënten met PTCL lopen een extreem hoog risico op terugval van de ziekte, zelfs als ze tumorremissie hebben bereikt na eerstelijns conventionele therapie. De uitkomst voor teruggevallen of refractaire patiënten is extreem slecht, met een 3-jaars overlevingspercentage van 23% en een mediane totale overleving (mos.) van 5,8 maanden.
Hoewel enkele geneesmiddelen voorwaardelijk zijn goedgekeurd door regelgevende instanties in de recidief- of refractaire setting, is hun werkzaamheid als single agent bescheiden, met objectieve responspercentages (ORR's) van minder dan 30%. Golidocitinib werd goedgekeurd op basis van de bevindingen van de JACKPOT8 Part B (JACKPOT8B) studie, de multinationale centrale studie ter evaluatie van de werkzaamheid en veiligheid van golidocitinib in r/r PTCL als monotherapie. Het primaire eindpunt was de objectieve respons (ORR), beoordeeld door een onafhankelijke beoordelingscommissie (IRC). De volledige analyse van het onderzoek werd tegelijkertijd gepubliceerd in The Lancet Oncology en gepresenteerd tijdens een mondelinge sessie op de 65e American Society of Hematology Annual Meeting and Exposition.
In het JACKPOT8B-onderzoek toonde golidocitinib een superieure en duurzame antitumorwerking en een gunstig veiligheidsprofiel in r/r PTCL-patiënten, vergeleken met bestaande behandelingsopties. Op de afsluitdatum van de gegevens op 31 augustus 2023 was de ORR 44,3%, inclusief een complete respons (CR) van 23,9% per IRC. Er werden tumorresponsen waargenomen in verschillende PTCL-subtypes.
De mediane duur van de respons (mDoR) was 20,7 maanden en 53,8% van de patiënten reageerde nog steeds. Dizal identificeerde en valideerde als eerste het richten van de JAK/STAT-route als een veelbelovende therapeutische aanpak voor PTCL, wat leidde tot de ontwikkeling van golidocitinib als 's werelds eerste JAK1-only remmer. Met > 200 tot 400-voudige selectiviteit ten opzichte van andere leden van de JAK-familie en ideale farmacokinetische eigenschappen, oefent golidocitinib een krachtige antitumorwerking uit met een gunstig veiligheidsprofiel.
Met zijn superieure werkzaamheid en veiligheidsprofiel heeft golidocitinib veel erkenning gekregen op prestigieuze internationale congressen, waaronder ASCO, EHA, ICML en ASH, met zes mondelinge presentaties in vier opeenvolgende jaren. De resultaten van het multinationale onderzoek JACKPOT8 werden gepubliceerd in Annals of Oncology en The Lancet Oncology.
