Dizal Pharmaceutical kondigde de publicatie aan van de klinische Fase I-gegevens van golidocitinib voor de behandeling van recidief of refractair (r/r) perifeer T-cellymfoom (PTCL) (JACKPOT8 PARTA) in Annals of Oncology (2022-2023 Impact Factor: 51,8). PTCL is een agressief non-Hodgkin lymfoom (NHL) dat wereldwijd ongeveer 7% tot 10% van de NHL's uitmaakt. Patiënten met r/r PTCL hebben een slechte prognose, met een 3-jaarsoverleving variërend van 21% tot 28%.

Momenteel is er geen gevestigde consensus over de standaardaanpak voor de behandeling van r/r PTCL. Daarom is er een dringende medische behoefte aan nieuwe en innovatieve behandelingsopties om de overleving van deze patiëntenpopulatie te verbeteren. Dizal ontdekte dat de JAK/STAT-route mogelijk een rol speelt in de pathogenese van PTCL en startte klinische studies naar golidocitinab om deze hypothese te testen.

Golidocitinib is de eerste en momenteel de enige selectieve remmer van Janus kinase 1 (JAK1) voor de behandeling van r/r P TCL's in het stadium van cruciale klinische ontwikkeling. In overeenstemming met eerdere gegevens toonde golidocitinib een krachtige en duurzame anti-tumorwerking in de pivotale studie (JACKPOT8 PARTB), waarbij de klinische resultaten werden geselecteerd voor een mondelinge presentatie op de American Society of Clinical Oncology (ASCO) van 2023 en de International Conference on Malignant Lymphoma (ICML) van 2023. Het primaire eindpunt van het onderzoek, objectieve respons (ORR) beoordeeld door een onafhankelijke beoordelingscommissie (IRC), bereikte 44,3%, met een complete respons (CRR) van 23,9%.

Meer dan 50% van de patiënten met tumorremissie bereikten een complete respons. De werkzaamheid tegen tumoren werd waargenomen bij verschillende subtypes van PTCL en ongeacht de voorafgaande behandelingsgeschiedenis van de patiënten. De mediane duur van de respons (mDoR) werd niet bereikt.

De langste DoR was 16,8 maanden en de patiënt reageert nog steeds. Als krachtige JAK1-remmer met > 200 tot 400-voudige selectiviteit ten opzichte van andere leden van de JAK-familie, liet golidocitinIB een gunstig veiligheidsprofiel zien. De meerderheid van de behandelingsgerelateerde ongewenste voorvallen (TRAE's) kon in de kliniek gecontroleerd en goed beheerd worden.

De mediane relatieve dosisintensiteit was 100%. (Afsluitdatum gegevens: 16 februari 2023) Golidocitinib kreeg in februari 2022 van de Amerikaanse FDA de Fast Track-aanwijzing voor de behandeling van r/r PTCL. Bovendien is de klinische betekenis van golidocitinIB op grote schaal erkend op prestigieuze conferenties zoals ASCO, European Hematology Association (EHA), ICML en American Society of Hematology (ASH) met vijf mondelinge presentaties gedurende vier opeenvolgende jaren.