Connect Biopharma Holdings Limited kondigt positieve gegevens aan voor week 48 van de Fase 2 studie (CN002) voor icanbelimod (voorheen bekend als CBP-307), een eenmaal daagse, oraal toegediende, selectieve sfingosine-1-fosfaatreceptor 1 (S1P1)-modulator in ontwikkeling voor de behandeling van colitis ulcerosa (UC). Proefopzet (onderhoudsperiode): De onderhoudsperiode van CN002 was een 36 weken durende behandelingsperiode die volgde op de 12 weken durende inductieperiode (N=145) waarin icanbelimod 0,2 mg, eenmaal daags oraal toegediend (PO QD), statistisch significante verbeteringen liet zien in klinische remissie en klinische respons in vergelijking met placebo, en een numerieke verbetering in verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in aangepaste Mayo-score. De onderhoudsperiode omvatte patiënten die klinische respons bereikten op het einde van de inductieperiode van de studie en de behandeling voortzetten met icanbelimod 0,2 mg (n=21), 0,1 mg (n=12) of placebo (n=13) PO QD, en een icanbelimod 0,2 mg PO QD open-label arm voor alle non-responders (n=40) uit de inductieperiode.

Icanbelimod 0,2 mg PO QD werkzaamheidsgegevens hoogtepunten uit onderhoudsperiode: 86% (18/21) van de patiënten die icanbelimod kregen, voltooiden de onderhoudsperiode. 67% (12/18) van de patiënten die de studie tot en met week 48 volbrachten, bereikten klinische remissie. 80% (8/10) van de patiënten die aan het einde van de inductieperiode klinische remissie bereikten, hielden deze aan tot en met week 48.

Over het geheel genomen behaalde 57% (12/21) van de patiënten met klinische respons aan het einde van de inductieperiode klinische remissie aan het einde van de onderhoudsperiode. Belangrijkste veiligheidsgegevens van de onderhoudsperiode: Icanbelimod werd goed verdragen en de langetermijnveiligheidsgegevens tot en met week 48 bleven consistent met de veiligheidsbevindingen die tijdens de inductieperiode waren waargenomen. De frequentie van opkomende ongewenste voorvallen bij de behandeling was vergelijkbaar tussen de icanbelimod- en placebogroepen, en de meeste waren licht tot matig ernstig zonder dat er nieuwe veiligheidssignalen werden waargenomen.

Over het CN002 onderzoek: CBP-307CN002 is een Fase 2-studie die de werkzaamheid en veiligheid van icanbelimod evalueert als een inductie- en onderhoudstherapie bij volwassen patiënten met matig tot ernstige UC. De gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde, multicenterstudie schreef in totaal 145 patiënten in twee armen met een actieve dosis (icanbelimod 0,1 mg (n=39); icanbelimod 0,2 mg (n=53)) en een placebo-arm (n=53) in op meer dan 60 locaties in 4 landen. Over colitis ulcerosa: Colitis ulcerosa (UC) is een idiopathische ontstekingsaandoening van de slijmvlies- en submucosale dikke darm met een wereldwijd toenemende prevalentie waarvan gedacht wordt dat deze veroorzaakt wordt door maatschappelijke veranderingen.

In de Verenigde Staten leven ongeveer 600.000 tot 900.000 mensen met colitis ulcerosa. Als UC onvoldoende onder controle wordt gehouden, leidt dit tot progressieve orgaanschade die zich uit in functiebeperkingen en anatomische veranderingen zoals dysplasie, die uiteindelijk tot kanker kunnen leiden. Ondanks de beschikbaarheid van nieuwe behandelingen die de zorgstandaard hebben verbeterd, bestaat er een ander therapeutisch plafond, wat betekent dat de behandelingsopties beperkt blijven en dat klinische remissie nog steeds niet wordt bereikt bij 70 tot 80% van de patiënten.

Over Icanbelimod (voorheen bekend als CBP-307): icanbelimod, dat intern werd ontdekt met behulp van Connect Biopharma's eigen Immuunmodulatietechnologie, is een oraal toegediende kleine molecule die is ontworpen om de sfingosine-1-fosfaatreceptor 1 (S1P1) te moduleren, wat een gevalideerd doelwit is voor de behandeling van verschillende ontstekingsziekten, waaronder UC. Icanbelimod werd over het algemeen goed verdragen en toonde bewijs van klinische activiteit in zowel de 12 weken durende inductie- als de 36 weken durende onderhoudsperiode van de 48 weken durende fase 2-klinische studie bij volwassenen met matig tot ernstige UC, wat wijst op een potentieel gedifferentieerd risico-batenprofiel in vergelijking met gegevens uit klinische studies van huidige oraal toegediende therapieën.