Cereno Scientific kondigt aan dat één nieuwe patiënt is ingeschreven in de studie, één extra patiënt is gerandomiseerd voor CS1 en één extra patiënt de studie heeft voltooid. Deze update is de laatste voortgangsupdate voor de Fase II studie van kandidaat-geneesmiddel CS1 bij de zeldzame ziekte pulmonale arteriële hypertensie (PAH). De studie moet in het derde kwartaal van 2024 zijn afgerond.

De Fase II studie van CS1 bij de zeldzame ziekte PAH wordt actief uitgevoerd in 10 gespecialiseerde klinieken in de VS, waarbij de laatste kliniek eind december werd geactiveerd. Eén extra nieuwe kliniek bevindt zich momenteel in een laat opstartproces. Sinds de laatste fase II studievoortgangsupdate, gecommuniceerd op 21 februari 2024, is er één nieuwe patiënt ingeschreven in de studie, is er één extra patiënt gerandomiseerd naar CS1 medicijn in de studie en heeft één extra patiënt de studie afgerond.

Ingeschreven patiënten worden binnen twee weken na inschrijving ingepland voor implantatie van het CardioMEMS HF-systeem en worden, na succesvolle implantatie van CardioMEMS en een baseline evaluatie van maximaal 6 weken, bij hun volgende geplande bezoek gerandomiseerd naar behandeling met CS1-medicijnen. De volgende stap voor de onlangs ingeschreven patiënt is de implantatie van CardioMEMS. 25 patiënten hebben al een CardioMEMS implantatie ondergaan, waarvan 24 patiënten al gerandomiseerd zijn naar CS1 medicamenteuze behandeling en één patiënt zich nog in de baseline periode bevindt voorafgaand aan de randomisatie.

Tot op heden hebben 20 patiënten het onderzoek afgerond. De goedkeuring van EAP volgt op de positieve bevindingen van de PAH-studie met CS1-medicijntherapie die sinds 2023 gerapporteerd worden: Cereno Scientific heeft de afgelopen maanden positieve bevindingen gerapporteerd uit de lopende studie die wijzen op een mogelijk positief effect van kandidaat-geneesmiddel CS1 bij patiënten met de ernstige zeldzame ziekte PAH. De voltooiing van de studie en de top-line resultaten worden verwacht in het derde kwartaal van 2024.

Opmerkelijk geval van patiënt met CS1 gemeld in juni 2023: Eerst toonde een casestudie bij de eerste patiënt die de studie in een specifieke kliniek had voltooid, opmerkelijke werkzaamheidsgegevens. Na 12 weken behandeling met CS1 vertoonde de patiënt een verlaging van de pulmonale druk met 30% en een verhoging van de hartoutput met 20%. De algemene functionele status van de patiënt was veranderd van NYHA/WHO functionele klasse II naar I aan het einde van de behandelingsperiode, wat betekent dat de patiënt een bijna normale functionele fysieke capaciteit had met CS1 toegevoegd aan een stabiele conventionele therapie.

Data Quality Control Review gerapporteerd op 13 oktober 2023: Daarnaast meldde Cereno in oktober 2023 dat een Data Quality Control Review (DQCR), van gegevens verkregen door het CardioMEMS HF Systeem van de eerste 16 patiënten, met positieve bevindingen werd afgesloten. De gegevenskwaliteit van de CardioMEMS-metingen werd bevredigend bevonden, met naleving van het studieprotocol en tijdige gegevensoverdracht van het huis van de patiënt naar de kliniek. De effectiviteitsbevindingen toonden een klinisch betekenisvolle verlaging van de pulmonale druk bij verschillende patiënten, opgenomen in de gegevenskwaliteitscontrole, van een vergelijkbare of grotere omvang als in de patiëntcasus.

EAP voor CS1 Goedgekeurd op 30 januari 2024: Verder verloopt het Expanded Access Program (EAP) (?Compassionate Use?) dat op 31 januari 2024 door de FDA werd goedgekeurd volgens plan, gestimuleerd door de interesse van onderzoekers en patiënten. Onderzoekers geven aan dat bijna tweederde van de patiënten, die de studie hebben voltooid of momenteel therapie volgen, geïnteresseerd zijn in verdere toegang tot CS1 na voltooiing van de studie. Momenteel wordt er gewerkt aan goedkeuringen voor specifieke locaties en de IRB.

Het EAP zal Cereno de mogelijkheid bieden om, volgens een formeel door de FDA goedgekeurd protocol, gegevens te verzamelen over de veiligheid en werkzaamheid van langdurige blootstelling aan CS1 bij patiënten met PAH. Het EAP zal Cereno dus in staat stellen om verdere documentatie te verzamelen over het gebruik van CS1 bij patiënten die lijden aan PAH, wat zal helpen bij besprekingen met regelgevende instanties en bij het ontwerpen van een Fase IIb/III centrale studie met CS1.