CERENO SCIENTIFIC AB Cereno Scientific kondigde aan dat het bedrijf van de FDA toestemming heeft gekregen voor Expanded Access, ook wel "compassionate use" genoemd, voor het onderzoeksgeneesmiddel CS1 voor gebruik in een uitbreiding van de lopende Fase II studie waarbij CS1 wordt geëvalueerd bij pulmonale arteriële hypertensie (PAH). Cereno's Expanded Access Program (EAP) voor kandidaat-geneesmiddel CS1 zal in eerste instantie beperkt worden tot patiënten die de Fase II studie bij PAH hebben voltooid. De goedkeuring van het Expanded Access Program (EAP) volgt op bemoedigende rapporten uit de fase II-studie.
In juli belichtte een onderzoeker een opmerkelijk geval van verbetering bij patiënten met CS1. Vervolgens werden positieve resultaten waargenomen tijdens een tussentijdse studie-uitslag in oktober. In november drong een andere onderzoeker er bij Cereno op aan om een Expanded Access verzoek in te dienen bij de FDA, met het verzoek om het onderzoeksgeneesmiddel CS1 te mogen blijven toedienen aan patiënten na beëindiging van de studiebehandeling.
Cereno diende het verzoek onmiddellijk in op 3 januari en het is nu met succes toegekend door de FDA. Het Expanded Access Program (E AP) met CS1 bij PAH biedt patiënten die de Fase I studie hebben voltooid de optie om door te gaan met de behandeling met CS1-medicijnen, in overleg met de onderzoeker en afhankelijk van goedkeuring door de ethische commissie van het plaatselijke ziekenhuis. Het Expanded Access Program zal Cereno de mogelijkheid bieden om, volgens een formeel door de FDA goedgekeurd protocol, gegevens te verzamelen over de veiligheid en werkzaamheid van langdurige blootstelling aan CS1 bij patiënten met PAH.
Het EAP zal Cereno dus in staat stellen om verdere documentatie te verzamelen over het gebruik van CS1 bij patiënten die lijden aan PAH, wat waardevolle ondersteuning kan bieden voor latere potentiële aanvragen bij de FDA, zoals fast-track designation/breakthrough therapy, evenals ondersteuning bij het verkrijgen van de IND-goedkeuring voor het starten van een Fase IIb/III pivotale studie met CS1.
