Cassava Sciences, Inc. kondigde de voltooiing aan van de inschrijving van patiënten in een tweetal Fase 3-studies om de veiligheid en werkzaamheid van oraal simufilam versus placebo bij de ziekte van Alzheimer dementie te evalueren. Simufilam is Cassava Sciences' eigen orale kandidaat-geneesmiddel.

Dit onderzoeksgeneesmiddel bindt zich aan veranderd filamine A eiwit in de hersenen en herstelt de normale vorm en functie ervan. Door zich te richten op veranderde filamine A, kan simufilam patiënten met Alzheimer helpen betere gezondheidsresultaten te bereiken. In totaal werden 1.929 patiënten gerandomiseerd in twee lopende fase 3-studies met simufilam.

Dit zijn registratiestudies (ook wel pivotal genoemd), wat betekent dat als er positieve gegevens en resultaten worden gegenereerd, deze de indiening van een aanvraag voor een nieuw geneesmiddel (NDA) voor simufilam bij de ziekte van Alzheimer kunnen ondersteunen. Beide Fase 3 studies ontvingen een Special Protocol Assessment (SPA) van de FDA. De eerste Fase 3 studie (NCT04994483) heeft een behandelingsperiode van 52 weken; 804 Alzheimer patiënten werden gerandomiseerd voor deze studie, zoals aangekondigd in oktober 2023.

Top-line resultaten voor de 52 weken durende Fase 3 studie worden momenteel ongeveer eind 2024 verwacht. De tweede Fase 3-studie (NCT05026177) heeft een behandelingsperiode van 76 weken; 1.125 Alzheimer-patiënten werden gerandomiseerd voor deze studie. Top-line resultaten voor de 76 weken durende Fase 3 studie worden momenteel verwacht rond het midden van het jaar 2025.

Patiënten met lichte tot matige Alzheimer dementie die voldeden aan de criteria om in aanmerking te komen voor de studie werden gerekruteerd voor het Fase 3 programma vanuit klinische locaties in de VS, Puerto Rico, Canada, Australië en Zuid-Korea. Cassava Sciences voert haar lopende Fase 3 programma uit in samenwerking met Premier Research International, een wereldwijde organisatie voor contractonderzoek (CRO). Het nieuws van vandaag volgt op onlangs aangekondigde tussentijdse MRI-veiligheidsgegevens die suggereren dat simufilam niet geassocieerd wordt met amyloïd-gerelateerde beeldvormingsafwijkingen (ARIA).

Bovendien heeft een vergadering van de Data and Safety Monitoring Board (DSMB) in september 2023 aanbevolen dat beide fase 3-studies met simufilam volgens plan worden voortgezet, zonder wijzigingen. Definitieve veiligheidsgegevens worden verwacht aan het einde van het Fase 3 programma.