Cassava Sciences, Inc. kondigde de voltooiing aan van de toediening van het geneesmiddel in een open-label studie van simufilam voor de ziekte van Alzheimer. Deze studie was ontworpen om de veiligheid van het geneesmiddel op lange termijn te evalueren en om cognitieve veranderingen (ADAS-cog) te meten gedurende 12 maanden bij ongeveer 200 patiënten met milde tot matige Alzheimer die werden behandeld met open-label simufilam 100 mg tweemaal daags. Simufilam is Cassava Sciences' orale kandidaat-geneesmiddel voor de ziekte van Alzheimer dementie.

Om de hoogste integriteit van de gegevensanalyse te garanderen, zullen externe biostatistici met specifieke expertise in de ziekte van Alzheimer een onafhankelijke statistische analyse uitvoeren op de klinische dataset. Cassava Sciences kan de studieresultaten ongeveer eind 2022 aankondigen, in afwachting van de voltooiing van een studierapport door externe biostatistici. Cassava Sciences evalueert simufilam voor de ziekte van Alzheimer dementie in twee fase 3 klinische studies.

Beide studies hebben een Special Protocol Assessment (SPA) ontvangen van de Amerikaanse Food and Drug Administration. Meer dan 750 patiënten zijn nu ingeschreven in het Fase 3 programma. De RETHINK-ALZ Fase 3 studie van Cassava Sciences is ontworpen om de veiligheid en werkzaamheid van oraal simufilam 100 mg te evalueren bij het verbeteren van de cognitie en het vertragen van functionele achteruitgang gedurende 52 weken.

In deze gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde studie zullen ongeveer 750 patiënten met lichte tot matige Alzheimer worden opgenomen. De patiënten worden gerandomiseerd (1:1) naar simufilam 100 mg of een bijpassende placebo tweemaal daags. Cassava Sciences' REFOCUS-ALZ fase 3 studie is ontworpen om de veiligheid en werkzaamheid van oraal simufilam 100 mg en 50 mg gedurende 76 weken te evalueren.

In deze gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde studie zullen ongeveer 1000 patiënten met milde tot matige Alzheimer worden opgenomen. De patiënten worden gerandomiseerd (1:1:1) naar simufilam 100 mg, 50 mg of placebo tweemaal daags. Beide Fase 3-studies hebben dezelfde co-primaire eindpunten voor de werkzaamheid: ADAS-Cog12 (een cognitieve schaal) en ADCS-ADL (een functionele schaal).