Capricor Therapeutics kondigde een update aan van de recente Type-B Chemistry, Manufacturing and Controls bijeenkomst met de Amerikaanse Food and Drug Administration over de volgende stappen voor de indiening van de Biologics License Application voor het hoofdproduct CAP-1002 voor de behandeling van Duchenne spierdystrofie. De FDA heeft de afstemming met Capricor over de volgende onderwerpen bevestigd: Pre-BLA-bijeenkomst en doorlopende BLA-indiening De FDA adviseerde Capricor om besprekingen over een pre-BLA-bijeenkomst en doorlopende BLA-indiening op te nemen in de komende Type-B-bijeenkomst. Op basis van deze feedback heeft Capricor al toestemming gekregen voor een volgende Type-B-bijeenkomst in het tweede kwartaal van 2024 om deze onderwerpen te bespreken, waarbij de resultaten van deze besprekingen mogelijk zullen leiden tot een versnelde BLA-aanvraag.

Capricor is van plan om de veiligheids- en werkzaamheidsgegevens over 3 jaar van de HOPE-2 open-labeluitbreiding te delen met de FDA. Deze gegevens zullen naar verwachting beschikbaar zijn in het tweede kwartaal van 2024 als onderdeel van de ISS- en ISE-strategie van Capricor. Vaststelling van niet-klinische vergelijkbaarheid De FDA ging ermee akkoord dat de vergelijkbaarheid tussen geneesmiddelen die in de twee verschillende fabrieken (Los Angeles en San Diego) zijn gefabriceerd, is aangetoond aan de hand van de verstrekte gegevens over analytische vergelijkbaarheid. Hierdoor kan het CAP-1002 geneesmiddel dat in de productiefaciliteit in San Diego is gefabriceerd, na mogelijke goedkeuring van het product worden gebruikt.

Gegevens van cohort B van de HOPE-3 klinische studie zijn niet nodig voor goedkeuring van het product door de FDA.