Capricor Therapeutics kondigde een positieve uitkomst aan van de tussentijdse futiliteitsanalyse voor HOPE-3, de cruciale Fase 3-studie waarin CAP-1002 wordt geëvalueerd bij patiënten met Duchenne spierdystrofie (DMD). De resultaten van de tussentijdse futiliteitsanalyse, beoordeeld door de Data Safety Monitoring Board (DSMB), resulteerden in een gunstig advies om de HOPE-3 studie voort te zetten zoals gepland. Het bedrijf gelooft dat CAP-1002 kan voorzien in de grote onvervulde medische behoefte van deze patiënten en blijft zich inzetten voor de snelle voortgang naar goedkeuring.

Op basis van deze belangrijke mijlpaal zal het bedrijf een vergadering aanvragen met de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) om de opties voor een versnelde beoordeling en goedkeuring verder te bespreken. Daarnaast denkt het bedrijf dat CAP-1002 een vergadering zal aanvragen met de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA). Bovendien gelooft het bedrijf dat het goed gepositioneerd is om aanvullende waardecreërende klinische en regelgevende mijlpalen uit te voeren, waaronder het rapporteren van topline gegevens van HOPE-3 (Cohort A) in het vierde kwartaal van 2024.

HOPE-3 is een Fase 3, multicenter, gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde klinische studie bestaande uit twee cohorten die de veiligheid en werkzaamheid van CAP-1002 evalueren bij deelnemers met DMD en een verminderde skeletspierfunctie. Niet-ambulante en ambulante jongens die voldoen aan de criteria om in aanmerking te komen, zullen willekeurig worden toegewezen om elke 3 maanden CAP-1002 of placebo te ontvangen voor in totaal 4 doses gedurende de eerste 12 maanden van het onderzoek. Ongeveer 102 in aanmerking komende proefpersonen zullen deelnemen aan deze studie met twee cohorten.

De inschrijving is voltooid voor Cohort A, dat ontworpen is om ongeveer 58 proefpersonen te rekruteren die gerandomiseerd worden naar ofwel CAP-1002 ofwel een trial in een 1:1 ratio en dat bedoeld is om de indiening van een Biologics License Application te ondersteunen. De inschrijving is begonnen voor cohort B, dat is ontworpen om ongeveer 44 deelnemers in te schrijven die gerandomiseerd worden naar ofwel CAP-100 2 ofwel placebo in een 1:1-verhouding. CDC's werken door het afscheiden van extracellulaire blaasjes, exosomen genaamd, die zich richten op macrofagen en hun expressieprofiel wijzigen, zodat ze een genezend in plaats van een ontstekingsbevorderend fenotype aannemen.

CDC's zijn het onderwerp geweest van meer dan 100 collegiaal getoetste wetenschappelijke publicaties en zijn toegediend aan meer dan 200 menselijke proefpersonen in verschillende klinische onderzoeken. CAP-1002 voor de behandeling van DMD heeft een Orphan Drug Designation ontvangen en het reguleringstraject voor CAP-1002 wordt ondersteund door RMAT (Regenerative Medicine Advanced Therapy Designation). Daarnaast zou Capricor, als de FDA het op de markt brengen van CAP-1002 voor de behandeling van DMD goedkeurt, in aanmerking komen voor een Priority Review Voucher (PRV) op basis van het eerdere verkrijgen van een aanduiding voor zeldzame kinderziekten.