Capricor Therapeutics, Inc. zal de positieve 24-maanden resultaten van zijn HOPE-2 open-label uitbreidingsstudie (OLE) met het belangrijkste product, CAP-1002, voor de behandeling van Duchenne spierdystrofie (DMD) presenteren op de MDA Clinical and Scientific Conference die plaatsvindt in Orlando, Florida van 3 tot 6 maart 2024. De belangrijkste resultaten van het onderzoek zijn CAP-1002 is een experimentele celtherapie die tot doel heeft de ziekteprogressie te vertragen door immunomodulerende, ontstekingsremmende en fibrotische acties met als doel de snelheid van achteruitgang van de skelet- en hartspierfunctie bij patiënten met DMD mogelijk te verbeteren. De skeletspierfunctie zoals gemeten door de Performance of the Upper Limb (PUL v2.0) liet een gemiddelde PUL v2.0 daling zien na 24 maanden behandeling met CAP-1002 van 2,8 punten versus een gemiddelde daling van 7,7 punten gedurende 24 maanden in de placebogroep.

Deltaverandering=4,9 punten; p=0,021. De gemiddelde dalingssnelheid bij met CAP-1002 behandelde patiënten toonde een afname van de ziekteprogressie met ongeveer 64%. CAP-1002 liet klinisch significante verbeteringen zien in het verbeteren van de hartfunctie.

De hartfunctie, gemeten aan de hand van de linkerventrikel ejectiefractie (LVEF%) door middel van MRI op het tijdstip van 24 maanden, verbeterde bij 67% van de patiënten, vergeleken met een gestage afname in een vergelijkbare "natural history"-populatie. De behandeling met CAP-1002 tijdens het OLE-gedeelte van de studie blijft een consistent gunstig veiligheidsprofiel opleveren en werd gedurende de studie goed verdragen. De HOPE-2 OLE-studie voldeed eerder aan het primaire eindpunt op het tijdstip van één jaar en deze resultaten van 24 maanden suggereren dat patiënten in de loop van de tijd voordeel opbouwen met behoud van de skeletspierfunctie, wat het potentiële voordeel van CAP-1002 op de lange termijn onderstreept.

HOPE-2 was een gerandomiseerd, dubbelblind, placebogecontroleerd, fase 2-klinisch onderzoek naar de hoofdonderzoekstherapie van Capricor, CAP-1002, bij jongens en jonge mannen met DMD. Studiepatiënten werden elke 3 maanden intraveneus behandeld met CAP-1002 (150 miljoen cellen per infusie) of placebo. De gegevens van in totaal 20 patiënten werden geanalyseerd (12 placebo en 8 behandeld) op het tijdstip van 12 maanden.

Na afloop van de HOPE-2 studie stopten alle patiënten gedurende ongeveer 392 dagen (gemiddelde, bereik [239, 567]) met de behandeling, wat de tussenliggende fase wordt genoemd. Vervolgens namen alle in aanmerking komende patiënten die behandeld wilden blijven, opnieuw deel aan het OLE-onderzoek, waar zij gedurende 24 maanden elke drie maanden CAP-1002 (150 miljoen cellen per infusie) kregen. Deze resultaten over 24 maanden werden eerder gepresenteerd op de 2023 Parent Project Muscular Dystrophy (PPMD) Annual Conference.