BioLineRx Ltd. kondigde aan dat de eerste patiënt is gedoseerd in de Fase 1 klinische studie waarin motixafortide wordt geëvalueerd als monotherapie en in combinatie met natalizumab voor CD34+ hematopoëtische stamcelmobilisatie (HSC) voor gentherapieën bij sikkelcelziekte (SCD). De proof-of-concept-studie, waaraan vijf patiënten met de diagnose SCD zullen deelnemen, wordt uitgevoerd in samenwerking met Washington University School of Medicine in St. Louis en zal de veiligheid en verdraagbaarheid van de twee behandelingen beoordelen.

Goedgekeurde gentherapieën zijn afhankelijk van de verzameling van aanzienlijke hoeveelheden CD34+ hematopoëtische stamcellen om therapeutische productie en reserveopslag mogelijk te maken. Het is echter mogelijk dat de beschikbare mobilisatieregimes niet op betrouwbare wijze de gewenste aantallen HSC's voor gentherapie opleveren, en het gebruikelijke mobilisatiemiddel G-CSF is gecontra-indiceerd bij patiënten met SCD. Moeilijkheden bij het verkrijgen van de gewenste hoeveelheden HSC's kan het behandeltraject van patiënten verlengen en de last voor patiënten en verzorgers vergroten.

De eerste gegevens van dit onderzoek worden in de tweede helft van 2024 verwacht. Motixafortide, BioLineRx' belangrijkste therapeutische kandidaat, werd in september 2023 door de Amerikaanse Food & Drug Administration (FDA) goedgekeurd, in combinatie met filgrastim (G-CSF), om hematopoëtische stamcellen te mobiliseren voor verzameling en daaropvolgende autologe transplantatie bij patiënten met multipel myeloom, onder de merknaam APHEXDA.