BioCryst Pharmaceuticals, Inc. heeft aangekondigd dat het bedrijf twee abstracts zal presenteren over orale, eenmaal daagse ORLADEYO® (berotralstat) voor de profylactische behandeling van erfelijk angio-oedeem (HAE) bij patiënten van 12 jaar en ouder tijdens de jaarlijkse wetenschappelijke bijeenkomst van het American College of Allergy, Asthma & Immunology (ACAAI). De bijeenkomst vindt plaats in het Anaheim Convention Center in Anaheim, Californië, van 9-13 november 2023. ORLADEYO® (berotralstat) is de eerste en enige orale therapie die speciaal is ontwikkeld om aanvallen van erfelijk angio-oedeem (HAE) te voorkomen bij volwassen en pediatrische patiënten van 12 jaar en ouder.

Eén capsule ORLADEYO per dag werkt om HAE-aanvallen te voorkomen door de activiteit van plasma kallikreïne te verminderen. ORLADEYO® (berotralstat) is een plasma kallikreinremmer die is geïndiceerd voor profylaxe om aanvallen van erfelijk angio-oedeem (HAE) te voorkomen bij volwassenen en pediatrische patiënten van 12 jaar en ouder. Een toename van QT-verlenging werd waargenomen bij doseringen hoger dan de aanbevolen eenmaal daagse dosering van 150 mg en was concentratieafhankelijk.

De meest voorkomende bijwerkingen (=10% en hoger dan placebo) bij patiënten die ORLADEYO kregen waren buikpijn, braken, diarree, rugpijn en gastro-oesofageale refluxziekte. Een verlaagde dosering van 110 mg eenmaal daags oraal innemen met voedsel wordt aanbevolen bij patiënten met een matige of ernstige leverfunctiestoornis (Child-Pugh B of C) en bij patiënten die chronisch P-glycoproteïne (P-gp) of BCRP-remmers (bijv. cyclosporine) gebruiken. Berotralstat is een substraat van P-gp en BCRP.

P-gp-inductoren (bijv. rifampine, sint-janskruid) kunnen de plasmaconcentratie van berotralstat verlagen, wat leidt tot een verminderde werkzaamheid van ORLADEYO. Het gebruik van P-gp-inductoren wordt niet aanbevolen met ORLADEYO.

ORLADEYO in een dosis van 150 mg is een matige remmer van CYP2D6 en CYP3A4. Bij gelijktijdig gebruik van geneesmiddelen met een smalle therapeutische index die voornamelijk door CYP2D6 of CYP3A4 worden gemetaboliseerd, wordt aanbevolen de dosering goed te controleren en te titreren. ORLADEYO in een dosis van 300 mg is een P-gp remmer.

Passende bewaking en dosistitratie worden aanbevolen voor P-gp-substraten (bijv. digoxine) bij gelijktijdige toediening met ORLADEYO. De veiligheid en effectiviteit van ORLADEYO bij pediatrische patiënten jonger dan 12 jaar zijn niet vastgesteld. Er zijn onvoldoende gegevens beschikbaar voor informatie over de risico's van het gebruik van ORLADEYO tijdens de zwangerschap.

Er zijn geen gegevens over de aanwezigheid van berotralstat in moedermelk, de effecten op zuigelingen die borstvoeding krijgen of de effecten op de melkproductie.